Саяхан генийн эмчилгээний гурван эмийг зах зээлд гаргахыг зөвшөөрсөн, тухайлбал: (1) 2022 оны 7-р сарын 21-нд PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) өөрийн AAV генийн эмчилгээг Европын Комиссоос зөвшөөрсөн Upstaza™ нь тархинд шууд тарьдаг генийн эмчилгээ болох анхны зах зээлд худалдаалагдаж байгаа юм (өмнөх нийтлэлүүдийг үзнэ үү: The First the brain in the brain эмчилгээ). маркетингийг зөвшөөрсөн).(2) 2022 оны 8-р сарын 17-нд АНУ-ын Хүнс, Эмийн Захиргаа (FDA) нь бета талассемийн эмчилгээнд Bluebird Bio-ийн Zynteglo (betibeglogene autotemcel, beti-cel) генийн эмчилгээг зөвшөөрөв.АНУ-д уг эмчилгээг зөвшөөрсөн нь санхүүгийн хямралд орсон Bluebird Bio компанийн хувьд "цастай үед тусламж" болж байгаа нь дамжиггүй.(3) 2022 оны 8-р сарын 24-ний өдөр BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) нь гемофили А-ийн генийн эмчилгээ болох ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec)-ийг урьд өмнө нь FVIII хүчин зүйлийн дарангуйлагч, AAV5 эсрэгбиемийн хүнд хэлбэрийн биохилийн эсрэгбиемийн эсрэгбиеийн хүнд хэлбэрийн өвчтнүүдийн эмчилгээнд хэрэглэхийг Европын Комисс зөвшөөрснөө зарлав. ia Маркетингийн хувьд зөвшөөрөгдсөн генийн эмчилгээ).Одоогийн байдлаар генийн эмчилгээний 41 эмийг дэлхий даяар худалдаалахыг зөвшөөрчээ.

Ген бол шинж чанарыг хянадаг генетикийн үндсэн нэгж юм.РНХ-ээс бүрдэх зарим вирүсийн генийг эс тооцвол ихэнх организмын ген нь ДНХ-ээс бүрддэг.Организмын ихэнх өвчин нь ген ба хүрээлэн буй орчны харилцан үйлчлэлийн үр дүнд үүсдэг бөгөөд генийн эмчилгээний тусламжтайгаар олон өвчнийг эдгээх эсвэл арилгах боломжтой.Генийн эмчилгээг анагаах ухаан, эмийн сангийн салбарт гарсан хувьсгал гэж үздэг.Өргөн хүрээний генийн эмчилгээний эмүүдэд ДНХ-д суурилсан ДНХ-ийн эм (вирусын вектор дээр суурилсан in vivo генийн эмчилгээний эм, in vitro генийн эмчилгээний эм, нүцгэн плазмид эм гэх мэт) болон РНХ эм (антисенс олигонуклеотидын эм, siRNA эм, мРНХ генийн эмчилгээ гэх мэт) зэрэг эмүүд багтана.Нарийхан тодорхойлсон генийн эмчилгээний эмүүд нь ихэвчлэн плазмидын ДНХ эм, вирусын вектор дээр суурилсан генийн эмчилгээний эм, бактерийн вектор дээр суурилсан генийн эмчилгээний эм, ген засварлах систем, in vitro генийн өөрчлөлттэй эсийн эмчилгээний эмүүд орно.Генийн эмчилгээний эмүүд олон жилийн турш тасралтгүй хөгжсөний дараа эмнэлзүйн урам зориг өгөх үр дүнд хүрсэн.(ДНХ-ийн вакцин ба мРНХ-ийн вакциныг эс тооцвол) генийн эмчилгээний 41 эмийг дэлхийн зах зээлд гаргахыг зөвшөөрсөн.Бүтээгдэхүүн худалдаанд гарч, генийн эмчилгээний технологи хурдацтай хөгжихийн хэрээр генийн эмчилгээ эрчимтэй хөгжлийн үеийг эхлүүлэх гэж байна.

Генийн эмчилгээний ангилал (Зургийн эх сурвалж: Биологийн Жинвэй)

Энэ нийтлэлд маркетингийн зөвшөөрөгдсөн 41 генийн эмчилгээг жагсаасан (ДНХ-ийн вакцин ба мРНХ вакцинаас бусад).

1. In vitro генийн эмчилгээ

(1) Стримвелис

Компани: GlaxoSmithKline (GSK) боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2016 оны 5-р сард Европын холбооноос баталсан.

Заалт: Хүнд хэлбэрийн хавсарсан дархлал хомсдолын (SCID) эмчилгээнд.

Тайлбар: Энэхүү эмчилгээний ерөнхий үйл явц нь эхлээд өвчтөний цус төлжүүлэх үүдэл эсийг авч, in vitro хэлбэрээр өсгөж, дараа нь ретровирусын тусламжтайгаар үйл ажиллагааны ADA (аденозин деаминаза) генийн хуулбарыг цус төлжүүлэх үүдэл эсүүдэд нэвтрүүлэх, эцэст нь өөрчлөгдсөн цус төлжүүлэх үүдэл эсийг шилжүүлэх явдал юм.Гематопоэтик үүдэл эсийг бие махбодид буцааж оруулдаг.Эмнэлзүйн үр дүнгээс үзэхэд Strimvelis-ийг эмчилсэн ADA-SCID өвчтөнүүдийн 3 жилийн эсэн мэнд үлдэх хувь 100% байна.

(2) Залмоксис

Компани: Италийн MolMed компани үйлдвэрлэсэн.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2016 онд ЕХ-ны маркетингийн зөвшөөрлийг авсан.

Заалт: Цус үүсгэгч үүдэл эс шилжүүлэн суулгасны дараа өвчтөнүүдийн дархлааны тогтолцооны туслах эмчилгээнд хэрэглэнэ.

Тайлбар: Залмоксис нь ретровирусын вектороор өөрчилсөн аллоген Т эсийн амиа хорлох генийн дархлаа эмчилгээ юм.1NGFR болон HSV-TK Mut2 амиа хорлох генүүд нь хүмүүст ямар ч үед ганцикловирыг ашиглан дархлааны сөрөг хариу урвал үүсгэдэг Т эсийг устгах, үүсч болзошгүй GVHD-ийн цаашдын доройтлоос урьдчилан сэргийлэх, Escort мэс заслын дараа гаплоидтик HSCT-тэй өвчтөнүүдийн дархлааны үйл ажиллагааг сэргээх боломжийг олгодог.

(3) Invossa-K

Компани: TissueGene (KolonTissueGene) компани боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2017 оны 7-р сард Өмнөд Солонгост бүртгүүлэхээр батлагдсан.

Заалт: Өвдөгний үений үрэвсэлт өвчнийг эмчлэхэд хэрэглэнэ.

Тайлбар: Invossa-K нь хүний ​​хондроцитуудыг хамарсан аллоген эсийн генийн эмчилгээ юм.Аллогений эсүүд нь in vitro-д генийн хувьд өөрчлөгддөг бөгөөд өөрчлөгдсөн эсүүд нь үе мөчний дотор тарилгын дараа хувиргах өсөлтийн хүчин зүйл β1 (TGF-β1) -ийг илэрхийлж, ялгаруулж чаддаг.β1), ингэснээр остеоартритын шинж тэмдгийг сайжруулдаг.Эмнэлзүйн үр дүнгээс харахад Invossa-K нь өвдөгний үений үрэвсэлийг ихээхэн сайжруулж чадна.2019 онд Өмнөд Солонгосын эмийн зохицуулалтын байгууллага үйлдвэрлэгч нь ашигласан орц найрлагыг буруу тэмдэглэсэн тул тусгай зөвшөөрлийг цуцалсан.

(4) Zynteglo

Компани: Америкийн bluebird bio (bluebird bio) компани боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2019 онд Европын Холбооноос зөвшөөрч, 2022 оны 8-р сард FDA-аас баталсан.

Заалт: Цус сэлбэлтээс хамааралтай β-талассемийн эмчилгээнд.

Тайлбар: Зинтегло нь лентивирусын векторыг ашиглан өвчтөнөөс авсан цус үүсгэгч үүдэл эсүүдэд хэвийн β-глобины генийн (βA-T87Q-глобины ген) функциональ хуулбарыг нэвтрүүлдэг lentiviral in vitro генийн эмчилгээ юм., дараа нь эдгээр генетикийн хувьд өөрчлөгдсөн аутолог гематопоэтик үүдэл эсийг өвчтөнд буцааж дусаана.Өвчтөн хэвийн βA-T87Q-глобин гентэй болмогц тэд хэвийн HbAT87Q уураг үүсгэдэг бөгөөд энэ нь цус сэлбэх хэрэгцээг үр дүнтэй бууруулах эсвэл арилгах боломжтой.Энэ нь 12 ба түүнээс дээш насны өвчтөнд насан туршдаа цус сэлбэх, насан туршийн эмийг орлуулах зорилготой нэг удаагийн эмчилгээ юм.

(5) Skysona

Компани: Америкийн bluebird bio (bluebird bio) компани боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2021 оны 7-р сард ЕХ-ноос маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн.

Заалт: Тархины эрт үеийн адренолекодистрофи (CALD) эмчилгээнд.

Тайлбар: Skysona генийн эмчилгээ нь тархины эрт үеийн адренолөкодистрофийн (CALD) эмчилгээнд батлагдсан цорын ганц нэг удаагийн генийн эмчилгээ юм.Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) нь гематопоэтик үүдэл эсийн лентивирусын in vitro Lenti-D генийн эмчилгээ юм.Эмчилгээний ерөнхий үйл явц нь дараах байдалтай байна: аутолог гематопоэтик үүдэл эсийг өвчтөнөөс гаргаж авч, хүний ​​ABCD1 генийг агуулсан лентивирусаар in vitro хэлбэрээр өөрчлөн, дараа нь өвчтөнд дахин дусаана.ABCD1 генийн мутаци болон CALD бүхий 18-аас доош насны өвчтөнүүдийг эмчлэхэд зориулагдсан.

(6) Кимриа

Компани: Novartis боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2017 оны 8-р сард FDA-аас батлагдсан.

Заалт: Б-эсийн урьдал цочмог лимфобластын лейкеми (БҮХ) болон дахилттай, галд тэсвэртэй DLBCL-ийн эмчилгээ.

Тайлбар: Kymriah нь лентививирусын in vitro генийн эмчилгээний эм бөгөөд дэлхийн хамгийн анхны батлагдсан CAR-T эмчилгээ бөгөөд CD19-д чиглэсэн, хамтран өдөөгч хүчин зүйл 4-1BB ашигладаг.Үнэ нь АНУ-д $475,000, Японд $313,000 байна.

(7) Ескарта

Компани: Гилеад компанийн охин компани болох Kite Pharma боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2017 оны 10-р сард FDA-аас баталсан.

Заалт: Дахилт буюу галд тэсвэртэй том В эсийн лимфомын эмчилгээнд.

Тайлбар: Ескарта бол ретровирусын in vitro генийн эмчилгээ юм.Энэ нь дэлхийд батлагдсан хоёр дахь CAR-T эмчилгээ юм.Энэ нь CD19-д чиглэгддэг бөгөөд CD28-ийн зардлыг өдөөх хүчин зүйлийг ашигладаг.АНУ-д үнэ нь 373,000 доллар юм.

(8) Текартус

Компани: Гилеад (GILD) боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2020 оны 7-р сард FDA-аас баталсан.

Заалт: Дахилт буюу галд тэсвэртэй мантийн эсийн лимфома.

Тайлбар: Tecartus нь CD19-д чиглэсэн CAR-T эсийн аутологийн эмчилгээ бөгөөд дэлхий даяар худалдаанд гарахаар батлагдсан гурав дахь CAR-T эмчилгээ юм.

(9) Бреянзи

Компани: Bristol-Myers Squibb (BMS) боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2021 оны 2-р сард FDA-аас баталсан.

Заалт: Дахилт буюу галд тэсвэртэй (R/R) том В эсийн лимфома (LBCL).

Тайлбар: Бреянзи нь лентивирус дээр суурилсан in vitro генийн эмчилгээ бөгөөд CD19-д чиглэсэн дэлхийн зах зээлд борлуулахыг зөвшөөрсөн дөрөв дэх CAR-T эмчилгээ юм.Бристол-Майерс 2019 онд Селгенийг 74 тэрбум доллараар худалдаж авахдаа Бристол-Майерс авсан эсийн дархлаа эмчилгээний салбарт Бристол-Майерс Скуиббын хувьд Бреянзигийн зөвшөөрөл авсан нь чухал үйл явдал юм.

(10) Абекма

Компани: Bristol-Myers Squibb (BMS) болон bluebird bio нар хамтран боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2021 оны 3-р сард FDA-аас баталсан.

Заалт: Дахилт буюу галд тэсвэртэй олон миелома.

Тайлбар: Абекма бол лентивирус дээр суурилсан in vitro генийн эмчилгээ бөгөөд BCMA-д чиглэсэн дэлхийн анхны CAR-T эсийн эмчилгээ бөгөөд FDA-аас зөвшөөрөгдсөн тав дахь CAR-T эмчилгээ юм.Эмийн зарчим нь in vitro лентивирусын генийн өөрчлөлтөөр өвчтөний аутолог Т эсүүд дээрх химерик BCMA рецепторыг илэрхийлэх явдал юм.Эсийн генийн эмийг дусаахаас өмнө өвчтөн урьдчилан эмчилгээнд зориулж циклофосфамид ба флударабин хоёр нэгдлүүдийг хүлээн авсан.Өвчтөнөөс өөрчлөгдөөгүй Т эсийг зайлуулж, дараа нь өөрчлөгдсөн Т эсийг өвчтөний биед нэвчүүлэх эмчилгээ нь BCMA-ийн хорт хавдрын эсийг хайж, устгах явдал юм.

(11) Либмелди

Компани: Orchard Therapeutics боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2020 оны 12-р сард Европын холбооноос зөвшөөрөл авсан.

Заалт: Метахромат лейкодистрофи (MLD) эмчилгээнд.

Тайлбар: Либмелди нь аутолог CD34+ эсийн лентивирусын in vitro генийн өөрчлөлт дээр суурилсан генийн эмчилгээ юм.Эмнэлзүйн мэдээллээс харахад Либмелдийг нэг удаа судсаар дусаах нь ижил насны эмчилгээ хийлгээгүй өвчтөнүүдэд эрт үеийн MLD болон хүнд хэлбэрийн мотор болон танин мэдэхүйн сулралын явцыг өөрчлөхөд үр дүнтэй болохыг харуулж байна.

(12) Бенода

Компани: WuXi Junuo боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2021 оны 9-р сард NMPA-аас албан ёсоор батлагдсан.

Заалт: Насанд хүрсэн өвчтөнүүдэд хоёр дахь буюу түүнээс дээш системийн эмчилгээний дараа дахилттай эсвэл том В эсийн лимфома (r/r LBCL) эмчлэх.

Тайлбар: Бенода бол CD19-ийн эсрэг CAR-T генийн эмчилгээ бөгөөд ВуШи Жунуогийн үндсэн бүтээгдэхүүн юм.Энэ нь дахилт/галд тэсвэртэй том В эсийн лимфомагаас бусад нь Хятадад батлагдсан CAR-T-ийн хоёр дахь бүтээгдэхүүн юм.Нэмж дурдахад Ву Си Жунуо нь уутанцрын лимфома (FL), мантийн эсийн лимфома (MCL), архаг лимфоцитын лейкеми (CLL), хоёрдугаар эгнээний сарнисан том В эсийн лимфома (DLBCLlymp) зэрэг бусад төрлийн өвчний эмчилгээнд Руики Оренза тарилга хийхээр төлөвлөж байна.

(13) CARVYKTI

Компани: Legend Bio-ийн анхны зөвшөөрөгдсөн бүтээгдэхүүн.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2022 оны 2-р сард FDA-аас баталсан.

Заалт: Дахилт буюу галд тэсвэртэй олон миелома (R/R MM) эмчилгээ.

Тайлбар: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel гэж нэрлэдэг) нь В эсийн боловсрох антиген (BCMA)-д чиглэсэн хоёр нэг домэйн эсрэгбием бүхий CAR-T эсийн дархлааны генийн эмчилгээ юм.Протеазом дарангуйлагч, иммуномодулятор, анти-CD38 моноклональ эсрэгбие зэрэг дөрвөөс дээш удаа эмчилгээ хийлгэж байсан дахилт буюу галд тэсвэртэй олон миеломатай өвчтөнүүдэд CARVYKTI нь нийт хариу урвалын хувь 98% хүртэл байгааг харуулж байна.

2. Вирусын вектор дээр суурилсан in vivo генийн эмчилгээ

(1) Гендицин/дахин төрсөн

Компани: Shenzhen Saibainuo компани боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2003 онд БНХАУ-д бүртгүүлэхээр батлагдсан.

Заалт: Толгой ба хүзүүний хавтгай хучуур эдийн хавдрын эмчилгээнд.

Тайлбар: Хүний рекомбинант p53 аденовирүсийн тарилга Gendicine/Jinshengsheng нь Shenzhen Saibainuo компанийн эзэмшдэг бие даасан оюуны өмчийн эрх бүхий аденовирүсийн вектор генийн эмчилгээний эм юм.Уг эм нь хүний ​​хэвийн хавдар дарангуйлагч p53 генээс бүрдэх ба зохиомлоор өөрчилсөн рекомбинант репликацийн дутагдалтай Хүний аденовирусын төрөл 5 нь хүний ​​5-р төрлийн аденовирүсээс тогтдог. Эхнийх нь хавдрын эсрэг үйлчилгээ үзүүлэх эмийн үндсэн бүтэц бөгөөд сүүлийнх нь голчлон тээвэрлэгчийн үүрэг гүйцэтгэдэг.Аденовирүсийн вектор нь эмчилгээний ген p53-ийг зорилтот эс рүү зөөвөрлөх ба зорилтот эсэд хавдрыг дарангуйлагч p53 генийг илэрхийлдэг.Энэхүү бүтээгдэхүүн нь хорт хавдрын эсрэг төрөл бүрийн генийг сайжруулж, янз бүрийн онкогений үйл ажиллагааг бууруулж, улмаар биеийн хавдрын эсрэг үр нөлөөг сайжруулж, хавдрыг устгах зорилгод хүрдэг.

(2) Ригвир

Компани: Латвийн Латима компани боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: Латви улсад 2004 онд батлагдсан.

Заалт: Меланома эмчлэхэд зориулагдсан.

Тайлбар: Ригвир нь Латви, Эстони, Польш, Армени, Беларусь болон бусад оронд хэрэглэгдэж байсан генийн өөрчлөлттэй ECHO-7 энтеровирусын вектор дээр суурилсан генийн эмчилгээ бөгөөд Европын Холбооны EMA-д бүртгүүлж байна..Сүүлийн 10 жилийн эмнэлзүйн тохиолдлууд нь Ригвир онколитик вирус нь аюулгүй, үр дүнтэй болохыг нотолсон бөгөөд меланоматай өвчтөнүүдийн эсэн мэнд амьдрах түвшинг 4-6 дахин нэмэгдүүлэх боломжтой юм.Нэмж дурдахад энэ эмчилгээ нь бүдүүн гэдэсний хорт хавдар, нойр булчирхайн хорт хавдар, давсагны хорт хавдар зэрэг бусад төрлийн хорт хавдарт тохиромжтой.хорт хавдар, бөөрний хорт хавдар, түрүү булчирхайн хорт хавдар, уушигны хорт хавдар, умайн хорт хавдар, лимфосаркома гэх мэт.

(3) Онкорин/Анкеруй

Компани: Shanghai Sunway Biotechnology Co., Ltd боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2005 онд БНХАУ-д бүртгүүлэхээр батлагдсан.

Заалт: Толгой хүзүүний хавдар, элэгний хорт хавдар, нойр булчирхайн хорт хавдар, умайн хүзүүний хорт хавдар болон бусад хорт хавдрын эмчилгээ.

Тайлбар: Онкорин нь аденовирүсийг вектор болгон ашигладаг онколитик вирусын генийн эмчилгээний бүтээгдэхүүн юм.Олж авсан онколитик аденовирус нь p53 генгүй эсвэл хэвийн бус хавдрын үед үржиж, хавдрын эсийн задралыг үүсгэж, улмаар хавдрын эсийг устгадаг.хэвийн эсийг гэмтээхгүйгээр.Эмнэлзүйн үр дүнгээс харахад Анке Руи нь олон төрлийн хорт хавдартай тэмцэхэд аюулгүй, үр дүнтэй байдаг.

(4) Глибера

Компани: uniQure боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: Европт 2012 онд батлагдсан.

Заалт: Өөх тосыг хатуу хязгаарласан хоолны дэглэмийг үл харгалзан нойр булчирхайн үрэвслийн хүнд хэлбэрийн буюу давтагдах липопротеины липаза дутагдлыг (LPLD) эмчлэх.

Тайлбар: Glybera (alipogene tiparvovec) нь векторын хувьд AAV дээр суурилсан генийн эмчилгээний эм юм.Энэхүү эмчилгээ нь AAV-ийг эмчилгээний генийн LPL-ийг булчингийн эсүүдэд шилжүүлэх вектор болгон ашигладаг бөгөөд ингэснээр харгалзах эсүүд нь тодорхой хэмжээний липопротеины липаза үүсгэдэг. Энэ нь өвчин намдаах үүрэг гүйцэтгэдэг бөгөөд энэ эмчилгээ нь нэг удаа хэрэглэсний дараа удаан хугацаанд үр дүнтэй байдаг (үр нөлөө нь олон жил үргэлжилнэ).Уг эмийг 2017 онд жагсаалтаас хассан бөгөөд бүртгэлээс хасагдсан шалтгаан нь хэт өндөр үнэ, зах зээлийн эрэлт хязгаарлагдмал гэсэн хоёр хүчин зүйлтэй холбоотой байж болох юм.Уг эмийг нэг удаагийн эмчилгээний зардал дунджаар 1 сая ам.долларт хүрч байгаа бөгөөд одоогоор ганцхан өвчтөн худалдан авч хэрэглэсэн байна.Хэдийгээр эрүүл мэндийн даатгалын компани 900 мянган ам.долларыг нөхөн төлсөн ч даатгалын компанид бас л их дарамт болж байна.Нэмж дурдахад, энэ эмийг хэрэглэх заалт нь дэндүү ховор бөгөөд өвчлөлийн хувь нь 1 саяд 1, буруу оношлогддог.

(5) Imlygic

Компани: Амген компани боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2015 онд АНУ болон Европын Холбооны жагсаалтад гаргахаар батлагдсан.

Заалт: Мэс заслын аргаар бүрэн арилгах боломжгүй меланома гэмтлийг эмчлэх.

Тайлбар: Imlygic нь генетикийн хувьд өөрчлөгдсөн (ICP34.5 ба ICP47 генийн хэсгүүдийг устгаж, хүний ​​гранулоцит-макрофаг колони өдөөгч хүчин GM-CSF генийг вируст оруулдаг) сулруулсан энгийн герпес вирусын 1-р хэлбэрийн (HSV-1) онколитик вирүсийг анх удаа FDAcolytic вирусын эмчилгээнд суулгасан.Хэрэглэх арга нь гэмтэл доторх тарилга юм.Меланома гэмтэлд шууд тарилга хийснээр хавдрын эсүүд хагарч, хавдрын эсрэг дархлааны хариу урвалыг дэмжихийн тулд хавдрын гаралтай антиген болон GM-CSF ялгардаг.

(6) Люкстурна

Компани: Roche-ийн охин компани болох Spark Therapeutics боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2017 онд FDA-аас зөвшөөрч, 2018 онд Европт маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн.

Заалт: RPE65 генийн давхар хуулбарын мутацийн улмаас хараа муудсан, гэхдээ хангалттай тооны амьдрах чадвартай торлог бүрхэвчийн эсүүдтэй хүүхэд, насанд хүрэгчдэд зориулагдсан.

Тайлбар: Luxturna нь нүдний торлог бүрхэвчинд тарилга хийдэг AAV-д суурилсан генийн эмчилгээ юм.Ген эмчилгээ нь өвчтөний нүдний торлог бүрхэвчийн эсүүдэд хэвийн RPE65 генийн функциональ хуулбарыг нэвтрүүлэхийн тулд AAV2-ийг тээвэрлэгч болгон ашигладаг бөгөөд ингэснээр харгалзах эсүүд нь өвчтөний RPE65 уургийн согогийг нөхөхийн тулд хэвийн RPE65 уургийг илэрхийлж, улмаар өвчтөний алсын харааг сайжруулдаг.

(7) Золгенсма

Компани: Novartis-ийн охин компани болох AveXis боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2019 оны 5-р сард FDA-аас баталсан.

Заалт: 2-оос доош насны нурууны булчингийн хатингаршилтай (Spinal Muscular Atrophy, SMA) эмчилгээ.

Тайлбар: Zolgensma нь AAV вектор дээр суурилсан генийн эмчилгээ юм.Энэ эм нь дэлхийн зах зээлд нэвтрүүлэхээр батлагдсан нугасны булчингийн хатингаршилтай тэмцэх цорын ганц нэг удаагийн эмчилгээний төлөвлөгөө юм.хуудас бол чухал ахиц дэвшил юм.Энэхүү генийн эмчилгээ нь scAAV9 векторыг ашиглан хэвийн SMN1 генийг судсаар тарьж, хэвийн SMN1 уураг үүсгэж, улмаар мотор мэдрэлийн эсүүд зэрэг нөлөөлөлд өртсөн эсийн үйл ажиллагааг сайжруулдаг.Үүний эсрэгээр, SMA эм Spinraza болон Evrysdi нь удаан хугацааны туршид давтан тунг шаарддаг бөгөөд Спинраза дөрвөн сар тутамд нугасны тарилга хэлбэрээр, мөн Evrysdi нь өдөр бүр амаар хэрэглэдэг эм юм.

(8) Delytact

Компани: Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568) боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2021 оны 6-р сард Японы Эрүүл мэнд, хөдөлмөр, нийгмийн хамгааллын яамнаас (MHLW) болзолт зөвшөөрөл.

Заалт: Глиомагийн хорт хавдрын эмчилгээнд.

Тайлбар: Delytact нь дэлхий даяар зөвшөөрөгдсөн дөрөв дэх онколитик вирусын генийн эмчилгээний бүтээгдэхүүн бөгөөд хорт хавдарт глиомагийн эмчилгээнд зөвшөөрөгдсөн анхны онколитик вирусын бүтээгдэхүүн юм.Delytact нь генийн инженерчлэлийн аргаар боловсруулсан герпес энгийн вирусын төрөл 1 (HSV-1) онколитик вирус юм.Delytact нь 2-р үеийн HSV-1-ийн G207 геномд нэмэлт устгах мутацыг нэвтрүүлж, хорт хавдрын эсүүдэд сонгомол репликацийг сайжруулж, хавдрын эсрэг дархлааны хариу урвалыг сайжруулж, аюулгүй байдлын өндөр үзүүлэлттэй байна.Delytact бол одоогоор эмнэлзүйн үнэлгээнд хамрагдаж байгаа анхны гурав дахь үеийн онколитик HSV-1 юм.Японд Delytact-ийн зөвшөөрлийг нэг гарт 2-р үе шаттай эмнэлзүйн туршилтанд үндэслэсэн.Дахин давтагдах глиобластом бүхий өвчтөнүүдэд Delytact нь нэг жилийн эсэн мэнд үлдэх үндсэн эцсийн цэгийг хангасан бөгөөд үр дүн нь Delytact нь G207-ээс илүү үр дүнтэй болохыг харуулсан.Хүчтэй репликаци ба хавдрын эсрэг өндөр идэвхжил.Энэ нь хөх, түрүү булчирхай, шваннома, хамар залгиур, элэгний эс, бүдүүн гэдэсний, захын мэдрэлийн бүрхүүлийн хорт хавдар, бамбай булчирхайн хорт хавдар зэрэг хатуу хавдрын загварт үр дүнтэй байдаг.

(9) Upstaza

Компани: PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) боловсруулсан.

Зах зээлд гаргах хугацаа: 2022 оны 7-р сард ЕХ-ноос баталсан.

Заалт: Ароматик L-амин хүчлийн декарбоксилазын (AADC) дутагдлын үед 18 сар ба түүнээс дээш насны өвчтөнд хэрэглэхийг зөвшөөрсөн.

Тайлбар: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) нь вектор болгон адено-холбоотой 2-р төрлийн вирус (AAV2) ашигладаг in vivo генийн эмчилгээ юм.Өвчтөн AADC ферментийг кодлодог генийн мутацийн улмаас өвчтэй байна.AAV2 нь AADC ферментийг кодлодог эрүүл генийг агуулдаг.Эмчилгээний үр нөлөөг генетикийн нөхөн олговор хэлбэрээр олж авдаг.Онолын хувьд нэг тун нь удаан хугацаанд үр дүнтэй байдаг.Энэ нь тархинд шууд тарьдаг анхны генийн эмчилгээ юм.Маркетингийн зөвшөөрөл нь ЕХ-ны бүх 27 гишүүн орон, түүнчлэн Исланд, Норвеги, Лихтенштейн зэрэгт хамаарна.

(9) Роктавиан

Компани: BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) боловсруулсан.

Зах зээлд гаргах хугацаа: 2022 оны 8-р сард ЕХ-ноос баталсан.

Заалт: FVIII хүчин зүйл дарангуйлаагүй, AAV5 эсрэгбие сөрөг нөлөөгүй хүнд хэлбэрийн гемофили А-тай насанд хүрсэн өвчтөнүүдийг эмчлэхэд зориулагдсан.

Тайлбар: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) нь AAV5-ийг вектор болгон ашиглаж, хүний ​​элэгний өвөрмөц дэмжигч HLP-ийг ашиглан хүний ​​цусны бүлэгнэлтийн 8 (FVIII) хүчин зүйлийн B домэйнийг устгасан илэрхийлэлийг жолооддог.Валоктокоген рокспарвовекийн маркетингийг батлах Европын комиссын шийдвэр нь эмийн эмнэлзүйн хөгжлийн хөтөлбөрийн ерөнхий мэдээлэлд үндэслэсэн болно.Тэдний дунд III үе шатны GENEr8-1 эмнэлзүйн туршилт нь элсэхээс өмнөх жилийн мэдээлэлтэй харьцуулахад валоктокоген роксапарвовекийг нэг удаа дусаахад өвчтөнүүдийн жилийн цус алдалтын түвшин (ABR) мэдэгдэхүйц бага, рекомбинант хүчин зүйл VIII (F8) уургийн бэлдмэлийг бага хэрэглэдэг, эсвэл цусан дахь F8 цусны идэвхжил мэдэгдэхүйц нэмэгдсэн байна.4 долоо хоног эмчилгээ хийсний дараа өвчтөнүүдийн жилийн F8 хэрэглээ болон эмчилгээ шаардлагатай ABR нь 99% ба 84% -иар буурч, статистикийн хувьд мэдэгдэхүйц ялгаа гарсан (p<0.001).Аюулгүй байдлын профайл нь таатай байсан бөгөөд F8 хүчин зүйлийн дарангуйлал, хорт хавдар, тромбозын гаж нөлөө илрээгүй бөгөөд эмчилгээтэй холбоотой ноцтой гаж нөлөө (SAEs) бүртгэгдээгүй байна.

3. Нуклейн хүчлийн жижиг эмүүд

(1) Витравен

Компани: Ionis Pharma (хуучин Isis Pharma) болон Novartis нар хамтран боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 1998, 1999 онд FDA болон ЕХ-ны EMA-аас баталсан.

Заалт: ХДХВ-ийн халдвартай өвчтөнд цитомегаловирусын ретинитийг эмчлэхэд зориулагдсан.

Тайлбар: Витравен бол антисенстэй олигонуклеотид эм бөгөөд дэлхийд худалдаалагдахыг зөвшөөрсөн анхны олигонуклеотид эм юм.Зах зээлийн эхэн үед цитомегаловирусын эсрэг эмийн зах зээлийн эрэлт хэрэгцээ маш яаралтай байсан;дараа нь өндөр идэвхтэй ретровирусын эсрэг эмчилгээг хөгжүүлснээр цитомегаловирусын тохиолдлын тоо огцом буурсан.Зах зээлийн эрэлт багатай тул уг эмийг 2002, 2006 онд ЕХ болон АНУ-д гаргасан.

(2) Макуген

Компани: Pfizer болон Eyetech хамтран боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2004 онд АНУ-д бүртгүүлэхээр батлагдсан.

Заалт: Шинэ судасны насжилттай холбоотой толбоны доройтлыг эмчлэхэд зориулагдсан.

Тайлбар: Макуген нь судасны эндотелийн өсөлтийн хүчин зүйл (VEGF165 изоформ)-ыг чиглүүлж, холбож чаддаг пегилжүүлсэн өөрчлөгдсөн олигонуклеотид эм бөгөөд судсанд тарилга хийдэг.

(3) Тодорхойлолт

Компани: Jazz-аас боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2013 онд Европын Холбооноос зөвшөөрч, 2016 оны 3-р сард FDA-аас баталсан.

Заалт: Цус төлжүүлэгч үүдэл эс шилжүүлэн суулгасны дараа бөөр, уушигны үйл ажиллагааны доголдолтой холбоотой элэгний венул бөглөрөх өвчнийг эмчлэхэд хэрэглэнэ.

Тайлбар: Дефителио бол олигонуклеотидын бэлдмэл бөгөөд плазмины шинж чанартай олигонуклеотидын холимог юм.2009 онд арилжааны зорилгоор эргүүлэн татсан.

(4) Кинамро

Компани: Ionis Pharma болон Kastle нар хамтран боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: АНУ-д 2013 онд өнчин эм гэж батлагдсан.

Заалт: Гомозигот гэр бүлийн гиперхолестеринемийн туслах эмчилгээнд.

Тайлбар: Kynamro нь хүний ​​апо В-100 мРНХ-д чиглэсэн антисенс олигонуклеотидын эм юм.Kynamro-г долоо хоногт нэг удаа арьсан дор 200 мг-аар тарина.

(5) Спинраза

Компани: Ionis Pharmaceuticals боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2016 оны 12-р сард FDA-аас батлагдсан.

Заалт: Нурууны булчингийн атрофи (SMA) эмчилгээнд.

Тайлбар: Spinraza (nusinersen) нь мэдрэмжийн эсрэг олигонуклеотидын эм юм.Спинраза нь SMN2 генийн РНХ залгах хэсгийг SMN2 экзон 7-ийн залгаастай холбож өөрчлөх боломжтой бөгөөд ингэснээр бүрэн ажиллагаатай SMN уургийн үйлдвэрлэлийг нэмэгдүүлнэ.2016 оны 8-р сард BIOGEN корпораци нь Спинразагийн дэлхийн эрхийг олж авах сонголтоо хэрэгжүүлсэн.Спинраза нь 2011 онд хүн дээр анхны эмнэлзүйн туршилтаа эхлүүлсэн. Ердөө 5 жилийн дотор FDA-аас 2016 онд зөвшөөрөгдсөн нь FDA түүний үр нөлөөг бүрэн хүлээн зөвшөөрснийг харуулж байна.Уг эмийг 2019 оны 4-р сард Хятадад худалдаалахыг зөвшөөрсөн. Хятадад Spinraza-ийн зөвшөөрлийн мөчлөг бүхэлдээ 6 сараас бага байна.Спинразаг АНУ-д анх зөвшөөрснөөс хойш 2 жил 2 сар болж байна.Ийм блокбастер гадаадын ховор өвчний шинэ эм Хятадад жагсаалтад орох хурд аль хэдийн маш хурдтай байна.Энэ нь мөн 2018 оны 11 дүгээр сарын 1-ний өдөр Эмийн үнэлгээний төвөөс гаргасан "Эмнэлзүйн судалгаанд нэн шаардлагатай байгаа гадаадад шинэ эмийн эхний жагсаалтыг гаргах тухай мэдэгдэл"-д түргэвчилсэн шинжилгээнд хамрагдах гадаадын гол 40 шинэ эмийн эхний багцад багтсан бөгөөд Спинраза эмнэлгээр эрэмблэгдсэнтэй холбоотой юм.

(6) Exondys 51

Компани: AVI BioPharma (хожим нь Sarepta Therapeutics нэртэй болсон) боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2016 оны 9-р сард FDA-аас баталсан.

Заалт: Экзон 51 алгасах генийн DMD генийн мутацитай Дюшений булчингийн дистрофи (DMD) өвчнийг эмчлэхэд зориулагдсан.

Тайлбар: Exondys 51 нь антисенс олигонуклеотидын эм юм.Антисенс олигонуклеотид нь DMD генийн өмнөх мРНХ-ийн экзон 51 байрлалтай холбогдож, боловсорч гүйцсэн мРНХ үүсдэг.Таслах, улмаар мРНХ-ийн унших хүрээг хэсэгчлэн засах нь өвчтөнд ердийн уургаас богино байдаг дистрофины зарим функциональ хэлбэрийг нэгтгэхэд тусалдаг бөгөөд ингэснээр өвчтөний шинж тэмдгийг сайжруулдаг.

(7) Тэгсэди

Компани: Ionis Pharmaceuticals боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2018 оны 7-р сард Европын холбооноос маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн.

Заалт: удамшлын транстиретин амилоидозын (hATTR) эмчилгээнд.

Тайлбар: Тэгсэди нь транстиретин мРНХ-д чиглэсэн антисенс олигонуклеотид эм юм.Энэ нь дэлхийн хамгийн анхны HATTR-ийн эмчилгээнд батлагдсан эм юм.Хэрэглэх арга нь арьсан доорх тарилга юм.Уг эм нь транстиретин (ATTR)-ийн мРНХ-ийг онилох замаар ATTR уургийн нийлэгжилтийг бууруулдаг ба ATTR-ийн эмчилгээнд ашиг тус, эрсдэлийн харьцаа сайн байдаг.Өвчний үе шат, кардиомиопати байгаа эсэх нь хамаагүй.

(8) Онпаттро

Компани: Alnylam болон Sanofi нар хамтран боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2018 онд АНУ-д бүртгүүлэхээр батлагдсан.

Заалт: удамшлын транстиретин амилоидозын (hATTR) эмчилгээнд.

Тайлбар: Онпаттро нь транстиретин мРНХ-ийг онилох замаар элгэнд ATTR уургийн нийлэгжилтийг бууруулж, захын мэдрэл дэх амилоид хуримтлалыг бууруулдаг транстиретин мРНХ-д чиглэсэн сиРНХ эм юм., ингэснээр өвчний шинж тэмдгийг сайжруулж, арилгана.

(9) Гивлаари

Компани: Alnylam корпораци боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2019 оны 11-р сард FDA-аас баталсан.

Заалт: Насанд хүрэгсдэд элэгний цочмог порфири (AHP) эмчилгээнд хэрэглэнэ.

Тайлбар: Гивлаари бол Онпаттрогийн дараа худалдаанд гаргахыг зөвшөөрсөн хоёр дахь сиРНХ эм болох сиРНХ эм юм.Уг эмийг арьсан дор тарьж, ALAS1 уургийн задралын мРНХ-д чиглүүлдэг.Сар бүр Гивлаари эмчилгээ нь элэг дэх ALAS1-ийн түвшинг мэдэгдэхүйц бөгөөд тогтвортой бууруулж, улмаар мэдрэлийн хордлоготой ALA болон PBG-ийн түвшинг хэвийн хэмжээнд хүртэл бууруулж, улмаар өвчтөний өвчний шинж тэмдгийг арилгах боломжтой.Мэдээлэл нь Гивлааритай эмчилсэн өвчтөнүүд плацебо бүлгийнхтэй харьцуулахад өвчний дэгдэлтийн тоо 74% буурсан болохыг харуулж байна.

(10) Vyondys53

Компани: Sarepta Therapeutics боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2019 оны 12-р сард FDA-аас баталсан.

Үзүүлэлт: Дистрофин генийн экзон 53 залгаасны мутацитай DMD өвчтөнүүдийг эмчлэхэд зориулагдсан.

Тайлбар: Vyondys 53 нь антисенсен олигонуклеотидын эм юм.Олигонуклеотид эм нь дистрофин мРНХ-ийн урьдал бодисыг залгах процессыг чиглүүлдэг.Дистрофины мРНХ-ийн урьдал процессын шууд бус процесст гадаад Exon 53 нь хэсэгчлэн хуваагдсан, өөрөөр хэлбэл боловсорч гүйцсэн мРНХ-д байхгүй байсан бөгөөд таслагдсан боловч үйл ажиллагаа нь хэвээр байгаа дистрофин уураг үүсгэхээр зохион бүтээгдсэн бөгөөд ингэснээр өвчтөнүүдийн дасгалын чадварыг сайжруулсан.

(11) Вайливра

Компани: Ionis Pharmaceuticals болон түүний охин компани Akcea Therapeutics-ийн боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2019 оны 5-р сард Европын эмийн агентлаг (EMA) баталсан.

Заалт: Гэр бүлийн chylomicronemia хам шинж (FCS) бүхий насанд хүрсэн өвчтөнд хяналттай хоолны дэглэмд нэмэлт эмчилгээ болгон.

Тайлбар: Waylivra нь антисенс олигонуклеотидын эм бөгөөд энэ нь дэлхийн хамгийн анхны FCS эмчилгээнд батлагдсан эм юм.

(12) Леквио

Компани: Novartis боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2020 оны 12-р сард ЕХ-ноос баталсан.

Заалт: Насанд хүрэгчдийн анхдагч гиперхолестеролеми (гетерозигот гэр бүлийн болон гэр бүлийн бус) эсвэл холимог дислипидемийн эмчилгээнд.

Тайлбар: Leqvio бол PCSK9 мРНХ-д чиглэсэн сиРНХ эм юм.Энэ нь дэлхийн хамгийн анхны холестерин бууруулах (LDL-C) сиРНХ эмчилгээ юм.Хэрэглэх арга нь арьсан доорх тарилга юм.Уг эм нь РНХ-ийн хөндлөнгийн нөлөөгөөр PCSK9 уургийн түвшинг бууруулдаг бөгөөд энэ нь эргээд LDL-C-ийн түвшинг бууруулдаг.Эмнэлзүйн мэдээллээс үзэхэд Леквио нь статиныг хамгийн их зөвшөөрөгдөх тунгаар хэрэглэхээс үл хамааран LDL-C-ийн түвшинг зорилтот түвшинд хүртэл бууруулах боломжгүй өвчтөнүүдэд LDL-C-ийг ойролцоогоор 50% бууруулж чадна.

(13) Окслумо

Компани: Alnylam Pharmaceuticals боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2020 оны 11-р сард ЕХ-ноос баталсан.

Заалт: Анхан шатны гипероксалурийн 1-р хэлбэрийн (PH1) эмчилгээнд.

Тайлбар: Окслюмо нь арьсан дор тарьдаг гидрокси хүчлийн оксидаза 1 (HAO1) ​​мРНХ-д чиглэсэн сиРНХ эм юм.Уг эмийг Alnylam-ийн хамгийн сүүлийн үеийн сайжруулсан тогтворжуулах химийн ESC-GalNAc коньюгацийн технологийг ашиглан бүтээсэн бөгөөд энэ нь арьсан доорх siRNA-г илүү тогтвортой, үр дүнтэй болгох боломжийг олгодог.Уг эм нь гидрокси хүчлийн оксидаз 1 (HAO1) ​​мРНХ-ийг задлах, дарангуйлах, элэг дэх гликолатын оксидазын түвшинг бууруулж, улмаар оксалат үйлдвэрлэхэд шаардлагатай субстратыг хэрэглэж, оксалатын үйлдвэрлэлийг бууруулж, өвчний явцыг хянах, өвчний шинж тэмдгийг сайжруулах зорилготой.

(14) Вилтепсо

Компани: Ниппон Шиньякугийн охин компани болох NS Pharma боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2020 оны 8-р сард FDA-аас баталсан.

Заалт: Экзон 53 алгасах генийн DMD генийн мутацитай Дюшений булчингийн дистрофи (DMD) өвчнийг эмчлэхэд зориулагдсан.

Тайлбар: Вилтепсо бол фосфородиамидын морфолинолигонуклеотидын эм юм.Энэхүү олигонуклеотид эм нь DMD генийн өмнөх мРНХ-ийн экзон 53 байрлалтай холбогдож, боловсорч гүйцсэн мРНХ үүсдэг.Экзоныг хэсэгчлэн арилгаж, улмаар мРНХ-ийн унших хүрээг хэсэгчлэн засч, өвчтөнд ердийн уургаас богино байдаг дистрофины зарим функциональ хэлбэрийг нэгтгэхэд тусалдаг бөгөөд ингэснээр өвчтөний шинж тэмдгийг сайжруулдаг.

(15) Амвуттра (вутрисиран)

Компани: Alnylam Pharmaceuticals боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2022 оны 6-р сард FDA-аас баталсан.

Заалт: Полиневропати (hATTR-PN) бүхий насанд хүрэгчдийн удамшлын транстиретин амилоидозын эмчилгээнд.

Тайлбар: Амвуттра (Vutrisiran) нь арьсан доорх тарилгын аргаар тарьдаг транстиретин (ATTR) мРНХ-д чиглэсэн сиРНХ эм юм.Vutrisiran нь Alnylam-ийн сайжруулсан тогтворжуулах хими (ESC)-GalNAc нийлүүлэлтийн платформ дээр тулгуурлан бүтээгдсэн бөгөөд хүч чадал, бодисын солилцооны тогтвортой байдлыг нэмэгдүүлдэг.Эмчилгээний зөвшөөрлийг түүний III үе шатны эмнэлзүйн судалгааны (HELIOS-A) 9 сарын мэдээлэлд үндэслэсэн бөгөөд нийт үр дүн нь эмчилгээ нь hATTR-PN-ийн шинж тэмдгүүдийг сайжруулж, өвчтөнүүдийн 50-иас дээш хувь нь өвчний явцыг буцаах буюу зогсоохыг харуулж байна.

4. Генийн эмчилгээний бусад эмүүд

(1) Рексин-Г

Компани: Epeius Biotech боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2005 онд Филиппиний Хүнс, Эмийн Захиргаа (BFAD) баталсан.

Заалт: Хими эмчилгээнд тэсвэртэй, хүнд хэлбэрийн хорт хавдрын эмчилгээнд.

Тайлбар: Rexin-G нь генээр дүүрсэн нано бөөмсийн тарилга юм.Энэ нь хатуу хавдрыг тусгайлан устгах зорилгоор ретровирусын вектороор дамжуулан циклины G1 мутант генийг зорилтот эсүүдэд нэвтрүүлдэг.Хэрэглэх арга нь судсаар дусаах явдал юм.Хавдрын зорилтот эмийн хувьд үсэрхийлсэн хорт хавдрын эсийг идэвхтэй хайж, устгадаг тул бусад хорт хавдрын эм, түүний дотор зорилтот биологийн эсрэг үр дүнгүй өвчтөнүүдэд тодорхой нөлөө үзүүлдэг.

(2) Неоваскулген

Компани: Хүний үүдэл эсийн хүрээлэнгийн боловсруулсан.

Бүртгэлийн хугацаа: 2011 оны 12-р сарын 7-нд ОХУ-д бүртгүүлэхээр зөвшөөрөгдсөн, дараа нь 2013 онд Украинд бүртгэлтэй.

Заалт: Захын артерийн өвчин, түүний дотор мөчний хүнд хэлбэрийн ишемийн эмчилгээнд.

Тайлбар: Неоваскулген нь ДНХ-ийн плазмид дээр суурилсан генийн эмчилгээ бөгөөд судасны эндотелийн өсөлтийн хүчин зүйл (VEGF) 165 генийг плазмидын нуруун дээр бүтээж, өвчтөнд тарьдаг.

(3) Коллатеген

Компани: Осакагийн их сургууль болон венчур капиталын компаниуд хамтран боловсруулсан.

Бүртгүүлэх хугацаа: 2019 оны 8-р сард Японы Эрүүл мэнд, хөдөлмөр, нийгмийн хамгааллын яамнаас зөвшөөрөл авсан.

Заалт: Доод мөчний хүнд хэлбэрийн ишемийн эмчилгээ.

Тайлбар: Collategen нь плазмид суурилсан генийн эмчилгээ бөгөөд AnGes-ийн үйлдвэрлэсэн Японы анхны уугуул генийн эмчилгээний эм юм.Энэ эмийн гол бүрэлдэхүүн хэсэг нь хүний ​​гепатоцитын өсөлтийн хүчин зүйл (HGF) генийн дарааллыг агуулсан нүцгэн плазмид юм.Хэрэв эмийг доод мөчдийн булчинд тарьсан бол илэрхийлсэн HGF нь бөглөрсөн судаснуудын эргэн тойронд шинэ судас үүсэхийг дэмжинэ.Эмнэлзүйн туршилтууд нь шархлааг сайжруулахад үр дүнтэй болохыг баталсан.

ТӨГСГӨЛ