Ген нь шинж чанарыг хянадаг генетикийн үндсэн нэгж юм.РНХ-ээс бүрдэх зарим вирүсийн генийг эс тооцвол ихэнх организмын ген нь ДНХ-ээс бүрддэг..Организмын ихэнх өвчин нь ген ба хүрээлэн буй орчны харилцан үйлчлэлийн улмаас үүсдэг.Генийн эмчилгээ нь үндсэндээ олон өвчнийг анагааж, хөнгөвчлөх боломжтой.Генийн эмчилгээг анагаах ухаан, эмийн сангийн салбарт гарсан хувьсгал гэж үздэг.Өргөн утгаараа генийн эмчилгээний эмүүд нь ДНХ-ийн өөрчилсөн ДНХ эм (вирусын вектор дээр суурилсан in vivo генийн эмчилгээний эм, in vitro генийн эмчилгээний эм, нүцгэн плазмид эм гэх мэт) болон РНХ эм (антисенс олигонуклеотидын эм, siRNA эм, мРНХ генийн эмчилгээ гэх мэт);Нарийн мэдрэмжтэй генийн эмчилгээний эмүүд нь плазмидын ДНХ-ийн эмүүд, вирусын векторууд дээр суурилсан генийн эмчилгээний эмүүд, бактерийн векторууд дээр суурилсан генийн эмчилгээний эмүүд, ген засварлах системүүд, in vitro генийг өөрчлөх эсийн эмчилгээний эмүүдийг агуулдаг.Олон жилийн турш эрүү үүсгэн хөгжүүлсний дараа генийн эмчилгээний эмүүд эмнэлзүйн урам зоригтой үр дүнд хүрсэн.(ДНХ-ийн вакцин, мРНХ-ийн вакциныг тооцохгүй) Одоогийн байдлаар 45 генийн эмчилгээний эмийг дэлхийд худалдаанд гаргахыг зөвшөөрсөн.Энэ жил нийт 9 генийн эмчилгээг худалдаанд гаргахаар зөвшөөрсөн бөгөөд үүнд энэ жил анх удаа маркетинг хийхээр батлагдсан 7 генийн эмчилгээ, тухайлбал: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin, Ebvallo, (Жич: Нөгөө хоёрыг нь энэ жил АНУ-д зөвшөөрсөн. 2022 оны 8-р сард АНУ-д маркетинг хийх DA-г 2019 онд Европын Холбооны зах зээлд гаргахыг зөвшөөрсөн; .) Ген эмчилгээний бүтээгдэхүүн улам олон гарч, генийн эмчилгээний технологи хурдацтай хөгжихийн хэрээр генийн эмчилгээ эрчимтэй хөгжлийн үеийг эхлүүлэх гэж байна.

Генийн эмчилгээний ангилал (Зургийн эх сурвалж: Био-Матриц)

Энэ нийтлэлд зах зээлд гаргахыг зөвшөөрсөн 45 генийн эмчилгээг (ДНХ-ийн вакцин ба мРНХ-ийн вакцинаас бусад) жагсаасан болно.

1. In vitro генийн эмчилгээ

(1) Стримвелис

Компани: GlaxoSmithKline (GSK) боловсруулсан.

Зах зээлд гаргах хугацаа: 2016 оны 5-р сард Европын холбооноос маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн.

Заалт: Хүнд хэлбэрийн хавсарсан дархлал хомсдолын (SCID) эмчилгээнд.

Тайлбар: Энэхүү эмчилгээний ерөнхий үйл явц нь эхлээд өвчтөний цус төлжүүлэх үүдэл эсийг авч, in vitro хэлбэрээр өсгөж үржүүлээд дараа нь ретровирусын тусламжтайгаар АД (аденозин деаминаза) генийн хуулбарыг цус төлжүүлэгч үүдэл эсэд нэвтрүүлж, эцэст нь өөрчилсөн Цус төлжүүлэгч үүдэл эсийг дахин биед тариулах явдал юм.Эмнэлзүйн үр дүнгээс харахад Strimvelis-ийг эмчилсэн ADA-SCID-ийн өвчтөнүүдийн 3 жилийн эсэн мэнд үлдэх хувь 100% байна.

(2) Залмоксис

Компани: Италийн MolMed компани үйлдвэрлэсэн.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2016 онд Европын Холбооноос маркетингийн нөхцөлт зөвшөөрөл авсан.

Заалт: Цус үүсгэгч үүдэл эс шилжүүлэн суулгасны дараа өвчтөнүүдийн дархлааны тогтолцооны туслах эмчилгээнд хэрэглэнэ.

Тайлбар: Залмоксис нь ретровирусын вектороор өөрчилсөн аллоген Т эсийн амиа хорлох генийн дархлаа эмчилгээ юм.Энэ арга нь ретровирусын векторуудыг ашиглан алоген Т эсийг генетикийн хувьд өөрчлөхөд ашигладаг бөгөөд ингэснээр генетикийн хувьд өөрчлөгдсөн Т эсүүд нь 1NGFR ба HSV-TK Mut2 амиа хорлох генийг хүмүүст дархлааны сөрөг урвал үүсгэдэг Т эсүүдийг устгах, GVHD-ийн дараах дархлааны үйл ажиллагааг сэргээх, хапопераци үүсэхээс урьдчилан сэргийлэх зорилгоор Ганцикловир (ганцикловир) эмийг хүссэн үедээ хэрэглэх боломжийг олгодог. шорт.

(3) Invossa-K

Компани: TissueGene (KolonTissueGene) боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2017 оны 7-р сард Өмнөд Солонгост бүртгүүлэхээр батлагдсан.

Заалт: Өвдөгний үений үрэвсэлт өвчнийг эмчлэхэд хэрэглэнэ.

Тайлбар: Invossa-K нь хүний ​​хондроцитуудыг хамарсан аллоген эсийн генийн эмчилгээ юм.Аллогений эсүүд нь in vitro-д генийн хувьд өөрчлөгдсөн байдаг ба өөрчлөгдсөн эсүүд нь үе мөчний дотор тарилгын дараа хувиргах өсөлтийн хүчин зүйл β1 (TGF-β1)-ийг илэрхийлж, ялгаруулж чаддаг.β1), ингэснээр остеоартритын шинж тэмдгийг сайжруулдаг.Эмнэлзүйн үр дүнгээс харахад Invossa-K нь өвдөгний үений үрэвсэлийг ихээхэн сайжруулж чадна.Үйлдвэрлэгч нь ашигласан орц найрлагыг буруу тэмдэглэсэн тул 2019 онд Солонгосын Хүнс, Эмийн Захиргаа үүнийг цуцалсан.

(4) Zynteglo

Компани: Bluebird bio компани судалж, боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2019 онд Европын холбооноос маркетинг хийхийг зөвшөөрч, 2022 оны 8-р сард АНУ-д маркетинг хийхийг FDA зөвшөөрөв.

Заалт: Цус сэлбэлтээс хамааралтай β-талассемийн эмчилгээнд.

Тайлбар: Зинтегло нь лентивирусын вектороор дамжуулан өвчтөнөөс авсан гематопоэтик үүдэл эсүүдэд хэвийн β-глобины генийн (βA-T87Q-глобины ген) функциональ хуулбарыг нэвтрүүлж, дараа нь эдгээр генетикийн өөрчлөлттэй аутологийн гематопод өвчтний генийн өөрчлөлттэй гематопод дахин сэлбэдэг lentiviral in vitro генийн эмчилгээ юм.Өвчтөн хэвийн βA-T87Q-глобин гентэй болмогц тэд хэвийн HbAT87Q уураг үүсгэдэг бөгөөд энэ нь цус сэлбэх хэрэгцээг үр дүнтэй бууруулах эсвэл арилгах боломжтой.Энэ нь 12 ба түүнээс дээш насны өвчтөнд насан туршдаа цус сэлбэх, насан туршийн эмийг орлуулах зорилготой нэг удаагийн эмчилгээ юм.

(5) Skysona

Компани: Bluebird bio компани судалж, боловсруулсан.

Зах зээлд гаргах хугацаа: 2021 оны 7-р сард Европын холбооноос маркетинг хийхийг зөвшөөрч, 2022 оны 9-р сард АНУ-д маркетинг хийхийг FDA-аас зөвшөөрсөн.

Заалт: Тархины эрт үеийн адренолекодистрофи (CALD) эмчилгээнд.

Тайлбар: Скайсонагийн генийн эмчилгээ нь тархины адренолюкодистрофи (CALD) эрт үе шатыг эмчлэхэд зөвшөөрөгдсөн цорын ганц нэг удаагийн генийн эмчилгээ юм.Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) нь гематопоэтик үүдэл эсийн лентивирусын in vitro Lenti-D генийн эмчилгээ юм.Эмчилгээний ерөнхий журам нь дараах байдалтай байна: аутолог гематопоэтик үүдэл эсийг өвчтөнөөс гаргаж авч, хүний ​​ABCD1 генийг тээгч лентивирусаар in vitro хэлбэрээр хувиргаж, өөрчилсний дараа өвчтөнд буцааж өгнө.Энэ нь 18-аас доош насны, ABCD1 генийн мутацитай, CALD-ийг эмчлэхэд хэрэглэгддэг.

(6) Кимриа

КОМПАНИ: Новартис боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2017 оны 8-р сард FDA-аас маркетингийн зөвшөөрөл авсан.

Заалт: Б-эсийн урьдал цочмог лимфобластын лейкеми (БҮХ) болон дахилттай, галд тэсвэртэй DLBCL-ийн эмчилгээ.

Тайлбар: Kymriah нь лентививирусын in vitro генийн эмчилгээний эм бөгөөд CD19-д чиглэсэн, 4-1BB хамтран өдөөгч хүчин зүйлийг ашиглан дэлхий даяар худалдаанд гаргахаар батлагдсан анхны CAR-T эмчилгээ юм.Энэ нь АНУ-д 475,000 доллар, Японд 313,000 доллараар үнэлэгддэг.

(7) Ескарта

Компани: Гилеад (GILD)-ийн охин компани болох Kite Pharma боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2017 оны 10-р сард FDA-аас маркетингийн зөвшөөрөл авсан;Fosun Kite нь Kite Pharma-аас Yescarta технологийг нэвтрүүлж, зөвшөөрөл авсны дараа Хятадад үйлдвэрлэсэн.Тус улсын бүртгэлд оруулахыг зөвшөөрсөн.

Заалт: Дахилт буюу галд тэсвэртэй том В эсийн лимфомын эмчилгээнд.

Тайлбар: Yescarta нь ретровирусын in vitro генийн эмчилгээ бөгөөд энэ нь дэлхийн хоёр дахь батлагдсан CAR-T эмчилгээ юм.Энэ нь CD19-ийг чиглүүлж, CD28-ийн стимуляторыг ашигладаг.АНУ-д 373 мянган ам.долларын үнэтэй.

(8) Текартус

Компани: Гилеад (GILD) боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2020 оны 7-р сард FDA-аас маркетингийн зөвшөөрөл авсан.

Заалт: Дахилт буюу галд тэсвэртэй мантийн эсийн лимфома.

Тайлбар: Текартус нь CD19-д чиглэсэн CAR-T эсийн аутологийн эмчилгээ бөгөөд энэ нь дэлхийд худалдаанд гаргахаар батлагдсан гурав дахь CAR-T эмчилгээ юм.

(9) Бреянзи

КОМПАНИ: Bristol-Myers Squibb (BMS) боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2021 оны 2-р сард FDA-аас маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн.

Заалт: Дахилт буюу галд тэсвэртэй (R/R) том В эсийн лимфома (LBCL).

Тайлбар: Бреянзи нь лентивирус дээр суурилсан in vitro генийн эмчилгээ бөгөөд CD19-д чиглэсэн дэлхийн зах зээлд борлуулахаар батлагдсан дөрөв дэх CAR-T эмчилгээ юм.Бреянзигийн зөвшөөрөл нь Бристол-Майерс Скуиббын эсийн дархлаа эмчилгээний салбарт хийсэн чухал үйл явдал бөгөөд 2019 онд Селгенийг 74 тэрбум доллараар худалдаж авснаар олж авсан юм.

(10) Абекма

Компани: Bristol-Myers Squibb (BMS) болон bluebird bio нар хамтран боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2021 оны 3-р сард FDA-аас маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн.

Заалт: дахилт буюу галд тэсвэртэй олон миелома.

Тайлбар: Abecma нь лентивирус дээр суурилсан in vitro генийн эмчилгээ бөгөөд BCMA-д чиглэсэн дэлхийн анхны CAR-T эсийн эмчилгээ, FDA-аас зөвшөөрөгдсөн тав дахь CAR-T эмчилгээ юм.Мансууруулах бодисын зарчим нь in vitro лентивирусын генийн өөрчлөлтөөр өвчтөний өөрийн Т эсүүд дээр химерик BCMA рецепторуудыг илэрхийлэх явдал юм.Өвчтөнд генийн хувьд өөрчлөгдөөгүй Т эсийг устгах эмчилгээ, дараа нь өвчтөнд BCMA-ийг илэрхийлдэг хорт хавдрын эсийг хайж, устгадаг өөрчлөгдсөн Т эсийг дахин нэвтрүүлэх эмчилгээ.

(11) Либмелди

КОМПАНИ: Orchard Therapeutics боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2020 оны 12-р сард Европын холбооноос зөвшөөрөл авсан.

Заалт: Метахромат лейкодистрофи (MLD) эмчилгээнд.

Тайлбар: Либмелди нь лентивирусаар in vitro генийн өөрчлөлттэй аутолог CD34+ эсэд суурилсан генийн эмчилгээ юм.Эмнэлзүйн мэдээллээс харахад Либмелдийг нэг удаа судсаар дусаах нь ижил насны эмчилгээ хийлгээгүй өвчтөнүүдийн хөдөлгөөний болон танин мэдэхүйн хүнд хэлбэрийн сулралтай харьцуулахад эрт үеийн MLD-ийн явцыг үр дүнтэй өөрчилж чадна.

(12) Бенода

Компани: WuXi Giant Nuo боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2021 оны 9-р сард NMPA-аас албан ёсоор батлагдсан.

Заалт: Хоёр дахь буюу түүнээс дээш системийн эмчилгээний дараа дахилттай эсвэл том В эсийн лимфома (r/r LBCL) өвчтэй насанд хүрсэн өвчтөнүүдийн эмчилгээ.

Тайлбар: Beinoda нь CD19-ийн эсрэг CAR-T генийн эмчилгээ бөгөөд WuXi Juro компанийн үндсэн бүтээгдэхүүн юм.Энэ нь Хятадад зөвшөөрөгдсөн хоёр дахь CAR-T бүтээгдэхүүн бөгөөд дахилттай/галд тэсвэртэй том В эсийн лимфоид ВуСи Гигант Нуо нь уутанцрын лимфома (FL), мантийн эсийн лимфома (MCL), архаг лимфоцитын лимфоцитын лимфома (LLC) зэрэг бусад олон өвчний эмчилгээнд зориулж Regiorensai тарилга хийхээр төлөвлөж байна. ma (DLBCL) ба цочмог лимфобластик лейкеми (БҮХ).

(13) CARVYKTI

Компани: Legend Biotech-ийн анхны бүтээгдэхүүн маркетингийн зөвшөөрөгдсөн.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2022 оны 2-р сард FDA-аас маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн.

Заалт: дахилт буюу галд тэсвэртэй олон миелома (R/R MM) эмчилгээнд.

Тайлбар: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, товчоор Cilta-cel) нь В-эсийн боловсорч гүйцсэн эсрэгтөрөгч (BCMA)-д чиглэсэн хоёр нэг домайн эсрэгбием бүхий CAR-T эсийн дархлааны генийн эмчилгээ юм.Мэдээлэл харуулж байна CARVYKTI Дөрөв ба түүнээс дээш удаа эмчилгээ хийлгэсэн (протеазом дарангуйлагч, иммуномодулятор, анти-CD38 моноклональ эсрэгбие зэрэг) дахилттай эсвэл галд тэсвэртэй олон миелома өвчтэй өвчтөнүүдэд хариу урвалын нийт хувь 98% байна.

(14)Эбвалло

КОМПАНИ: Atara Biotherapeutics-ийн боловсруулсан.

Европын Комисс (EC) 2022 оны 12-р сард маркетинг хийхээр төлөвлөж байгаа бөгөөд энэ нь маркетингийн зөвшөөрөгдсөн дэлхийн анхны бүх нийтийн Т эсийн эмчилгээ юм.

Заалт: Эпштейн-Барр вирус (EBV)-тэй холбоотой лимфопролифератив өвчний (EBV+PTLD) шилжүүлэн суулгасны дараах моно эмчилгээний хувьд эмчилгээ хийлгэж буй өвчтөнүүд нь өмнө нь дор хаяж нэг эмийн эмчилгээ хийлгэж байсан насанд хүрэгчид болон 2-оос дээш насны хүүхдүүд байх ёстой.

Тайлбар: Эбвалло нь EBV-ийн халдвартай эсийг HLA-р хязгаарлагдмал аргаар устгадаг аллогеник EBV-ийн өвөрмөц бүх нийтийн Т эсийн генийн эмчилгээ юм.Энэхүү эмчилгээг батлах нь 3-р үе шатны эмнэлзүйн туршилтын судалгааны үр дүнд үндэслэсэн бөгөөд үр дүнгээс харахад HCT бүлэг ба SOT бүлгийн ORR 50% байна.Бүрэн ангижрах (CR) хувь 26.3%, хэсэгчилсэн ангижрах (PR) түвшин 23.7%, ангижрах дундаж хугацаа (TTR) 1.1 сар байна.Тайвшрахад хүрсэн 19 өвчтөний 11 нь 6 сараас дээш хугацаанд хариу үйлдэл үзүүлсэн байна.Нэмж дурдахад аюулгүй байдлын хувьд шилжүүлэн суулгах өвчин (GvHD) эсвэл Эбваллотой холбоотой цитокин ялгарах хамшинж зэрэг сөрөг урвалууд гараагүй.

2. Вирусын вектор дээр суурилсан in vivo генийн эмчилгээ

(1) Gendicine/Jin Sheng

Компани: Shenzhen Saibainuo компани боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2003 онд Хятадад бүртгэлтэй байхыг зөвшөөрсөн.

Заалт: Толгой ба хүзүүний хавтгай хучуур эдийн хорт хавдрын эмчилгээнд.

Тайлбар: Хүний рекомбинант p53 аденовирүсийн тарилга Gendicine/Jinyousheng нь Shenzhen Saibainuo компанийн эзэмшдэг бие даасан оюуны өмчийн эрх бүхий аденовирүсийн вектор генийн эмчилгээний эм юм.Хүний 5-р төрлийн аденовирүс нь хүний ​​5-р төрлийн аденовирүсээс тогтдог. Эхнийх нь эмийн хавдрын эсрэг үйлчилгээ үзүүлэх үндсэн бүтэц бөгөөд сүүлийнх нь голчлон тээвэрлэгчийн үүрэг гүйцэтгэдэг.Аденовирүсийн вектор нь эмчилгээний ген p53-ийг зорилтот эс рүү зөөвөрлөж, зорилтот эсэд хавдрыг дарангуйлагч p53 генийг илэрхийлж, түүний генийн илэрхийлэл. Бүтээгдэхүүн нь хорт хавдрын эсрэг төрөл бүрийн генийн зохицуулалтыг сайжруулж, төрөл бүрийн онкогений үйл ажиллагааг бууруулж, улмаар биеийн хорт хавдрыг дарах, устгах үйл ажиллагааг сайжруулдаг.

(2) Ригвир

Компани: Латви улсын Латима компани боловсруулсан.

Бүртгэлийн хугацаа: 2004 онд Латви улсад бүртгүүлэхээр батлагдсан.

Заалт: Меланома эмчлэхэд зориулагдсан.

Тайлбар: Ригвир нь генийн өөрчлөлттэй ECHO-7 энтеровирусын вектор дээр суурилсан генийн эмчилгээ юм.Одоогийн байдлаар уг эмийг Латви, Эстони, Польш, Армени, Беларусь гэх мэт улсад нэвтрүүлсэн бөгөөд ЕХ-ны орнуудад EMA бүртгэлд хамрагдаж байна.Сүүлийн 10 жилийн эмнэлзүйн тохиолдлууд нь Ригвир онколитик вирус нь аюулгүй бөгөөд үр дүнтэй болохыг нотолсон бөгөөд меланоматай өвчтөнүүдийн эсэн мэнд үлдэх хувь 4-6 дахин нэмэгддэг.Нэмж дурдахад энэхүү эмчилгээ нь бүдүүн гэдэсний хорт хавдар, нойр булчирхайн хорт хавдар, давсагны хорт хавдар, бөөрний хорт хавдар, түрүү булчирхайн хорт хавдар, уушигны хорт хавдар, умайн хорт хавдар, лимфосаркома гэх мэт олон төрлийн хорт хавдарт хамаарна.

(3) Онкорин

Компани: Shanghai Sanwei Biological Company боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2005 онд Хятадад бүртгэлтэй байхыг зөвшөөрсөн.

Заалт: толгой, хүзүүний хавдар, элэгний хорт хавдар, нойр булчирхайн хорт хавдар, умайн хүзүүний хорт хавдар болон бусад хорт хавдрын эмчилгээ.

Тайлбар: Онкорин (安科瑞) нь аденовирүсийг тээгч болгон ашигладаг онколитик вирусын генийн эмчилгээний бүтээгдэхүүн юм.Онколитик аденовирусыг олж авдаг бөгөөд энэ нь p53 генийн дутагдалтай эсвэл хэвийн бус хавдарт үржиж, хавдрын эсийг задлахад хүргэдэг бөгөөд ингэснээр хавдрын эсийг устгадаг.хэвийн эсийг гэмтээхгүйгээр.Эмнэлзүйн судалгаагаар Ankerui нь олон төрлийн хорт хавдрын эсрэг аюулгүй, үр дүнтэй болохыг харуулсан.

(4) Глибера

Компани: uniQure боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2012 онд Европт бүртгүүлэхээр батлагдсан.

Заалт: Өөх тосыг хатуу хязгаарласан хоолны дэглэмийг үл харгалзан нойр булчирхайн үрэвслийн хүнд хэлбэрийн буюу давтагдах липопротеины липаза дутагдлыг (LPLD) эмчлэх.

Тайлбар: Glybera (alipogene tiparvovec) нь AAV-д суурилсан генийн эмчилгээний эм бөгөөд AAV-ийг эмчилгээний ген LPL-ийг булчингийн эсүүдэд шилжүүлэн суулгаж, харгалзах эсүүд нь тодорхой хэмжээний липопротеины липаза ялгаруулж, өвчнийг намдаахын тулд энэ эмчилгээ нь удаан хугацааны туршид үр дүнтэй байдаг (эмчилгээтэй).Уг эмийг 2017 онд зах зээлээс буцаан татсан бөгөөд татан буулгах болсон шалтгаан нь өндөр үнэ, зах зээлийн эрэлт хязгаарлагдмал гэсэн хоёр хүчин зүйлтэй холбоотой байж болох юм.Уг эмийг эмчилгээний дундаж зардал нь нэг сая ам.доллар бөгөөд одоогоор ганцхан өвчтөн худалдан авч хэрэглэсэн байна.Хэдийгээр эмнэлгийн даатгалын компани 900,000 ам.долларыг нөхөн төлсөн ч даатгалын компанид харьцангуй их дарамт болж байна.Нэмж дурдахад, эмийн онилсон шинж тэмдгүүд нь дэндүү ховор бөгөөд 1 саяд 1-ийн өвчлөл, буруу оношлох өндөр хувьтай байдаг.

(5) Imlygic

Компани: Амген компани боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2015 онд АНУ болон Европын Холбоонд бүртгэлтэй байхаар батлагдсан.

Заалт: Мэс заслын аргаар бүрэн арилгах боломжгүй меланома гэмтлийг эмчлэх.

Тайлбар: Imlygic нь удамшлын технологиор өөрчлөгдсөн (түүний ICP34.5 ба ICP47 генийн хэсгүүдийг устгаж, хүний ​​гранулоцитын макрофаг колони өдөөгч хүчин GM-CSF генийг вируст оруулдаг) сулруулсан энгийн герпес вирусын 1-р хэлбэр юм (HSV-1) анх удаа генийн эмчилгээ хийдэг FDA вирус юм.Хэрэглэх арга нь меланомын гэмтэлд шууд тарьж, хавдрын эсийг задлах, хавдрын эсрэгтөрөгч болон GM-CSF-ийг ялгаруулах, хавдрын эсрэг дархлааны хариу урвалыг дэмжих арга юм.

(6) Люкстурна

Компани: Roche-ийн охин компани болох Spark Therapeutics-ийн боловсруулсан.

Зах зээлд гаргах хугацаа: 2017 онд FDA-аас маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн бөгөөд дараа нь 2018 онд Европт маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн.

Заалт: Давхар хуулбар RPE65 генийн мутацийн улмаас хараагаа алдсан хүүхэд, насанд хүрэгчдэд зориулсан, гэхдээ хангалттай тооны амьдрах чадвартай торлог бүрхэвчийн эсүүд хадгалагдана.

Тайлбар: Luxturna бол нүдний торлог бүрхэвчийн доорх тарилга хийдэг AAV-д суурилсан генийн эмчилгээ юм.Ген эмчилгээ нь AAV2-ийг зөөвөрлөгч болгон ашигладаг бөгөөд хэвийн RPE65 генийн функциональ хуулбарыг өвчтөний торлог бүрхэвчийн эсүүдэд нэвтрүүлж, харгалзах эсүүд нь хэвийн RPE65 уургийг илэрхийлж, өвчтөний RPE65 уургийн дутагдлыг нөхөж, улмаар өвчтөний харааг сайжруулдаг.

(7) Золгенсма

Компани: Novartis-ийн охин компани болох AveXis боловсруулсан.

Зах зээлд гаргах хугацаа: 2019 оны 5-р сард FDA-аас маркетингийн зөвшөөрөл авсан.

Заалт: 2-оос доош насны нурууны булчингийн хатингаршилтай өвчтөнүүдийн эмчилгээ.

Тайлбар: Zolgensma нь AAV вектор дээр суурилсан генийн эмчилгээ юм.Энэ эм нь дэлхийн зах зээлд нэвтрүүлэхээр батлагдсан нугасны булчингийн хатингаршилтай тэмцэх цорын ганц нэг удаагийн эмчилгээний төлөвлөгөө юм.Уг эмийг худалдаанд гаргаснаар нугасны булчингийн хатингарлыг эмчлэх шинэ эрин үеийг нээж байна.хуудас бол чухал ахиц дэвшил юм.Энэхүү генийн эмчилгээ нь scAAV9 векторыг ашиглан хэвийн SMN1 генийг судсаар дусаах замаар өвчтөнд нэвтрүүлж, хэвийн SMN1 уураг үүсгэж улмаар мотор мэдрэлийн эсүүд зэрэг нөлөөлөлд өртсөн эсийн үйл ажиллагааг сайжруулдаг.Үүний эсрэгээр, SMA эм Spinraza болон Evrysdi нь урт хугацааны давтан тунг шаарддаг.Спинраза нь дөрвөн сар тутамд нугасны тарилга хийдэг ба Evrysdi нь өдөр тутмын аман эм юм.

(8) Delytact

Компани: Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568) боловсруулсан.

Зах зээлд гаргах хугацаа: 2021 оны 6-р сард Японы Эрүүл мэнд, хөдөлмөр, нийгмийн хамгааллын яамнаас (MHLW) болзолт зөвшөөрөл.

Заалт: Глиомагийн хорт хавдрын эмчилгээнд.

Тайлбар: Delytact бол дэлхий даяар зөвшөөрөгдсөн дөрөв дэх онколитик вирусын генийн эмчилгээний бүтээгдэхүүн бөгөөд хорт хавдарт глиомагийн эмчилгээнд зөвшөөрөгдсөн анхны онколитик вирусын бүтээгдэхүүн юм.Delytact нь генийн инженерчлэлийн аргаар боловсруулсан герпес энгийн вирусын төрөл 1 (HSV-1) онколитик вирус юм.Delytact нь 2-р үеийн HSV-1-ийн G207 геномд устгах нэмэлт мутацуудыг нэвтрүүлж, түүний хорт хавдрын эсүүдэд сонгомол репликацийг сайжруулж, өндөр аюулгүй байдлыг хангаж, хавдрын эсрэг дархлааны хариу урвалыг идэвхжүүлдэг.Delytact бол одоогоор эмнэлзүйн үнэлгээнд хамрагдаж байгаа анхны гурав дахь үеийн онколитик HSV-1 юм.Японд Delytact-ийн зөвшөөрлийг голчлон нэг гарт 2-р үе шаттай эмнэлзүйн туршилтанд үндэслэнэ.Глиобластомын давтамжтай өвчтөнүүдэд Delytact нь нэг жилийн эсэн мэнд үлдэх үндсэн эцсийн цэгт хүрсэн бөгөөд үр дүн нь Delytact нь G207-тэй харьцуулахад илүү үр дүнтэй болохыг харуулсан.Хүчтэй хуулбарлах хүч ба хавдрын эсрэг өндөр идэвхжил.Энэ нь хөх, түрүү булчирхай, шваннома, хамар залгиур, элэгний эс, бүдүүн гэдэсний, захын мэдрэлийн бүрхүүлийн хорт хавдар, бамбай булчирхайн хорт хавдрын хатуу хавдрын загварт үр дүнтэй байсан.

(9) Upstaza

КОМПАНИ: PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2022 оны 7-р сард Европын холбооноос маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн.

Заалт: Ароматик L-амин хүчлийн декарбоксилазын (AADC) дутагдлын үед 18 сар ба түүнээс дээш насны өвчтөнүүдийг эмчлэхийг зөвшөөрдөг.

Тайлбар: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) нь адено-холбогдох 2-р төрлийн вирүс (AAV2) тээгчээр ажилладаг in vivo генийн эмчилгээ юм.Өвчтөнүүд AADC ферментийг кодлодог генийн мутацийн улмаас өвддөг.AAV2 нь AADC ферментийг кодлодог эрүүл генийг агуулдаг.Генийн нөхөн төлбөрийн хэлбэр нь эмчилгээний үр дүнд хүрдэг.Онолын хувьд нэг удирдлага удаан хугацаанд үр дүнтэй байдаг.Энэ нь тархинд шууд тарьдаг анхны генийн эмчилгээ юм.Маркетингийн зөвшөөрөл нь ЕХ-ны бүх 27 гишүүн орон, түүнчлэн Исланд, Норвеги, Лихтенштейн зэрэгт хамаарна.

(10) Роктавиан

Компани: BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) боловсруулсан.

Зах зээлд гаргах хугацаа: 2022 оны 8-р сард Европын холбооноос маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн;2022 оны 11-р сард Их Британийн эм, эрүүл мэндийн бүтээгдэхүүний захиргаанаас (MHRA) маркетингийн зөвшөөрөл.

Заалт: FVIII хүчин зүйлийг дарангуйлдаггүй, AAV5 эсрэгбие нь сөрөг байдаг хүнд хэлбэрийн гемофили А-тай насанд хүрсэн өвчтөнүүдийг эмчлэхэд зориулагдсан.

Тайлбар: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) нь AAV5-ийг вектор болгон ашигладаг ба хүний ​​элэгний өвөрмөц дэмжигч HLP-ийг ашиглан В домэйн устгагдсан хүний ​​коагуляцийн VIII (FVIII) хүчин зүйлийн илэрхийлэлийг жолооддог.Европын Комиссын валоктокоген рокспарвовекийн маркетингийг батлах шийдвэр нь эмийн эмнэлзүйн хөгжлийн төслийн ерөнхий мэдээлэлд үндэслэсэн болно.Эдгээрийн дунд III үе шатны GENER8-1 эмнэлзүйн туршилтын үр дүнгээс үзэхэд элсэлтийн өмнөх жилийн мэдээлэлтэй харьцуулахад валоктокоген рокспарвовекийг нэг удаа дусаахад өвчтөний жилийн цус алдалтын хэмжээ (ABR) мэдэгдэхүйц буурч, рекомбинант коагуляцийн хүчин зүйл VIII (F8) хэрэглэх давтамж, цусан дахь уургийн бэлдмэлийн үйл ажиллагаа мэдэгдэхүйц буурч байна.4 долоо хоног эмчилгээ хийлгэсний дараа өвчтөний жилийн F8 хэрэглээний түвшин болон эмчилгээ шаардлагатай ABR тус тус 99% ба 84% буурч, ялгаа нь статистикийн хувьд мэдэгдэхүйц байв (p<0.001).Аюулгүй байдлын профайл сайн байсан бөгөөд ямар ч өвчтөнд F8 хүчин зүйлийн дарангуйлал, хорт хавдар, тромбозын гаж нөлөө илрээгүй бөгөөд эмчилгээтэй холбоотой ноцтой гаж нөлөө (SAEs) бүртгэгдээгүй.

(11) Hemgenix

Компани: UniQure корпораци хөгжүүлсэн.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2022 оны 11-р сард FDA-аас маркетингийн зөвшөөрөл авсан.

Заалт: Гемофили В-тэй насанд хүрсэн өвчтөнүүдийн эмчилгээнд.

Тайлбар: Hemgenix нь AAV5 вектор дээр суурилсан генийн эмчилгээ юм.Уг эм нь судсаар тарьж хэрэглэдэг коагуляцийн хүчин зүйл IX (FIX) генийн хувилбар FIX-Падуагаар тоноглогдсон.Хэрэглэсний дараа ген нь элгэнд FIX коагуляцийн хүчин зүйлийг илэрхийлж, ялгаруулж чаддаг Цусны бүлэгнэлтийн функцийг гүйцэтгэхийн тулд цус руу орсны дараа эмчилгээний зорилгод хүрэхийн тулд онолын хувьд нэг удаа хэрэглэх нь удаан хугацаанд үр дүнтэй байдаг.

(12) Адстиладрин

Компани: Ferring Pharmaceuticals боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2022 оны 12-р сард FDA-аас маркетингийн зөвшөөрөл авсан.

Заалт: Бациллус Калметт-Гуерин (BCG)-д хариу үйлдэл үзүүлэхгүй, өндөр эрсдэлтэй, булчинд инвазив бус давсагны хорт хавдрыг (NMIBC) эмчлэхэд зориулагдсан.

Тайлбар: Адстиладрин нь зорилтот эсүүдэд интерферон альфа-2b уургийг хэт их хэмжээгээр ялгаруулж, шээсний катетерээр давсаг руу (гурван сард нэг удаа) оруулдаг, вирусын вектор нь давсагны хананы эсүүдэд үр дүнтэй халдварладаг, дараа нь алфа-2b-ийн интерфероныг ялгаруулдаг генийн эмчилгээ юм.Энэхүү генийн эмчилгээний шинэ арга нь өвчтөний давсагны хананы эсийг интерферон үйлдвэрлэдэг бяцхан "үйлдвэр" болгон хувиргаж, улмаар өвчтөний хорт хавдартай тэмцэх чадварыг сайжруулдаг.

Адстиладрины аюулгүй байдал, үр нөлөөг өндөр эрсдэлтэй BCG-д хариу өгөхгүй NMIBC-тэй 157 өвчтөнийг оролцуулсан олон төвт эмнэлзүйн судалгаагаар үнэлэв.Өвчтөнүүд Адстиладриныг гурван сар тутамд 12 сар хүртэл, эсвэл эмчилгээнд хүлээн зөвшөөрөгдөөгүй хоруу чанар эсвэл өндөр зэрэглэлийн NMIBC дахин давтагдах хүртэл уусан.Ерөнхийдөө, Adstiladrin-ээр эмчилсэн өвчтөнүүдийн 51 хувь нь бүрэн хариу үйлдэл үзүүлсэн (цистоскопи, эд эсийн эд, шээсэнд харагдах хорт хавдрын бүх шинж тэмдгүүд алга болсон).

3. Нуклейн хүчлийн жижиг эмүүд

(1) Витравен

Компани: Ionis Pharma (хуучин Isis Pharma) болон Novartis нар хамтран боловсруулсан.

Зах зээлд гаргах хугацаа: 1998, 1999 онд FDA болон ЕХ-ны EMA-аас маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн.

Заалт: ХДХВ-ийн халдвартай өвчтөнд цитомегаловирусын ретинитийг эмчлэхэд зориулагдсан.

Тайлбар: Витравен бол антисенсен олигонуклеотид эм бөгөөд дэлхийн зах зээлд борлуулахыг зөвшөөрсөн анхны олигонуклеотид эм юм.Жагсаалтын эхний шатанд CMV-ийн эсрэг эмийн зах зээлийн эрэлт хэрэгцээ маш яаралтай байсан;хожим нь ретровирусын эсрэг өндөр идэвхтэй эмчилгээг хөгжүүлснээр CMV-ийн тохиолдлын тоо огцом буурсан.Зах зээлийн эрэлт сул байгаа тул уг эмийг 2002, 2006 онд ЕХ болон АНУ-д гаргасан.

(2) Макуген

Компани: Pfizer болон Eyetech хамтран боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2004 онд АНУ-д бүртгүүлэхээр батлагдсан.

Заалт: Шинэ судасны насжилттай холбоотой толбоны доройтлыг эмчлэхэд зориулагдсан.

Тайлбар: Макуген нь пегилжүүлсэн өөрчилсөн олигонуклеотид эм бөгөөд судасны эндотелийн өсөлтийн хүчин зүйлийг (VEGF165 дэд хэвшинж) чиглүүлж, холбож чаддаг бөгөөд хэрэглэх арга нь интравитреаль тарилга юм.

(3) Тодорхойлолт

Компани: Jazz Pharmaceuticals боловсруулсан.

Зах зээлд гаргах хугацаа: 2013 онд Европын холбооноос маркетинг хийхийг зөвшөөрч, 2016 оны 3-р сард FDA-аас маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн.

Заалт: Цус төлжүүлэгч үүдэл эс шилжүүлэн суулгасны дараа бөөр, уушигны үйл ажиллагааны доголдолтой холбоотой элэгний венийн бөглөрөлт өвчнийг эмчлэхэд хэрэглэнэ.

Тайлбар: Дефителио бол олигонуклеотидын бэлдмэл бөгөөд плазмины шинж чанартай олигонуклеотидын холимог юм.2009 онд арилжааны зорилгоор зах зээлээс татсан.

(4) Кинамро

Компани: Ionis Pharma болон Kastle нар хамтран боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2013 онд АНУ-д өнчин эм болгон борлуулахыг зөвшөөрсөн.

Заалт: Гомозигот гэр бүлийн гиперхолестеринемийн туслах эмчилгээнд.

Тайлбар: Kynamro нь хүний ​​апо В-100 мРНХ-д чиглэсэн антисенс олигонуклеотид болох антисенс олигонуклеотид эм юм.Kynamro-г долоо хоногт нэг удаа арьсан дор 200 мг-аар тарина.

(5) Спинраза

Компани: Ionis Pharmaceuticals боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2016 оны 12-р сард FDA-аас маркетингийн зөвшөөрөл авсан.

Заалт: Нурууны булчингийн атрофи (SMA) эмчилгээнд.

Тайлбар: Spinraza (nusinersen) нь мэдрэмжийн эсрэг олигонуклеотидын эм юм.Спинраза нь SMN2 экзон 7-ийн задралын хэсэгт холбогдсноор SMN2 генийн РНХ-ийн задралыг өөрчилж, улмаар бүрэн ажиллагаатай SMN уургийн үйлдвэрлэлийг нэмэгдүүлдэг.2016 оны 8-р сард BIOGEN нь Spinraza-ийн дэлхийн эрхийг олж авах сонголтоо хэрэгжүүлсэн.Спинраза нь 2011 онд хүн дээр анхны эмнэлзүйн туршилтаа эхлүүлсэн. Ердөө 5 жилийн дотор FDA-аас 2016 онд маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн нь FDA түүний үр нөлөөг бүрэн хүлээн зөвшөөрснийг харуулж байна.Уг эмийг 2019 оны 4-р сард Хятадад худалдаалахыг зөвшөөрсөн. Хятадад Spinraza-ийн зөвшөөрлийн мөчлөг бүхэлдээ 6 сар хүрэхгүй хугацаа байсан бөгөөд Spinraza-г АНУ-д анх зөвшөөрснөөс хойш 2 жил 2 сар өнгөрчээ.Хятадад бүртгэл хийх хурд аль хэдийн маш хурдан болсон.Энэ нь Эмийн үнэлгээний төвөөс 2018 оны арваннэгдүгээр сарын 1-ний өдөр “Эмнэлзүйн практикт нэн шаардлагатай байгаа гадаадад шинээр үйлдвэрлэгдсэн шинэ эмийн эхний багцын жагсаалтыг нийтлэх тухай мэдэгдэл”-ийг гаргаж, түргэвчилсэн шинжилгээнд хамрагдах гадаадын 40 шинэ эмийн эхний багцад багтсантай холбоотой юм.

(6) Exondys 51

Компани: AVI BioPharma (хожим нь Sarepta Therapeutics нэртэй болсон) боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2016 оны 9-р сард FDA-аас маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн.

Заалт: DMD генийн экзон 51 алгасах генийн мутаци бүхий Дюшений булчингийн дистрофи (DMD) өвчнийг эмчлэхэд зориулагдсан.

Тайлбар: Exondys 51 нь антисенс олигонуклеотидын эм бөгөөд антисенс олигонуклеотид нь DMD генийн өмнөх мРНХ-ийн 51-р экзонтой холбогдож, боловсорч гүйцсэн мРНХ үүсэж, экзон 51-ийн нэг хэсэг нь таслагдаж, улмаар өвчтөнд мРНХ-ийн нийлэгжилтийг хэсэгчлэн засахад тусалдаг. хэвийн уурагтай харьцуулахад өвчтөний шинж тэмдгийг сайжруулдаг.

(7) Тэгсэди

Компани: Ionis Pharmaceuticals боловсруулсан.

Зах зээлд гаргах хугацаа: 2018 оны 7-р сард Европын холбооноос маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн.

Заалт: удамшлын транстиретин амилоидозын (hATTR) эмчилгээнд.

Тайлбар: Тэгсэди нь транстиретин мРНХ-д чиглэсэн антисенс олигонуклеотид эм юм.Энэ нь hATTR-ийн эмчилгээнд дэлхийд батлагдсан анхны эм юм.Энэ нь арьсан доорх тарилга хэлбэрээр хийгддэг.Уг эм нь транстиретин (ATTR)-ийн мРНХ-ийг онилох замаар ATTR уургийн нийлэгжилтийг бууруулж, ATTR-ийн эмчилгээнд ашиг тус-эрсдлийн харьцаа сайтай, өвчтөний мэдрэлийн эмгэг, амьдралын чанар мэдэгдэхүйц сайжирсан, TTR мутацийн төрөлтэй нийцдэг. Өвчний үе шат, кардиомиопати байгаа эсэх нь хамаагүй.

(8) Онпаттро

Компани: Alnylam корпораци болон Sanofi корпораци хамтран боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2018 онд АНУ-д бүртгүүлэхээр батлагдсан.

Заалт: удамшлын транстиретин амилоидозын (hATTR) эмчилгээнд.

Тайлбар: Онпаттро нь транстиретин мРНХ-д чиглэсэн сиРНХ эм бөгөөд элэг дэх ATTR уургийн нийлэгжилтийг бууруулж, транстиретин (ATTR) мРНХ-ийг онилон захын мэдрэл дэх амилоид хуримтлалыг багасгаж, улмаар өвчний шинж тэмдгийг сайжруулж, хөнгөвчлөх үйлчилгээтэй.

(9) Гивлаари

Компани: Alnylam корпораци боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2019 оны 11-р сард FDA-аас маркетингийн зөвшөөрөл авсан.

Заалт: Насанд хүрэгсдэд элэгний цочмог порфири (AHP) эмчилгээнд хэрэглэнэ.

Тайлбар: Гивлаари бол Онпаттрогийн дараа худалдаанд гаргахыг зөвшөөрсөн хоёр дахь сиРНХ эм болох сиРНХ эм юм.Хэрэглэх арга нь арьсан доорх тарилга юм.Уг эм нь ALAS1 уургийн мРНХ-д чиглэсэн бөгөөд Гивлааритай сар бүр эмчилгээ хийснээр элэг дэх ALAS1-ийн түвшинг мэдэгдэхүйц, бүрмөсөн бууруулж, улмаар нейротоксик ALA болон PBG-ийн түвшинг хэвийн хэмжээнд хүртэл бууруулж, улмаар өвчтөний өвчний шинж тэмдгийг намдаана.Мэдээлэл нь Гивлааритай эмчилсэн өвчтөнүүд плацебо бүлэгтэй харьцуулахад таталтын тоо 74% буурсан болохыг харуулсан.

(10) Vyondys53

КОМПАНИ: Sarepta Therapeutics-ийн боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2019 оны 12-р сард FDA-аас маркетингийн зөвшөөрөл авсан.

Заалт: Дистрофин генийн экзон 53 залгах мутацитай DMD өвчтөнүүдийг эмчлэхэд зориулагдсан.

Тайлбар: Vyondys 53 нь дистрофины өмнөх мРНХ-ийг залгах процессыг чиглүүлдэг антисенс олигонуклеотид эм юм.Эксон 53 нь хэсэгчлэн таслагдсан, өөрөөр хэлбэл боловсорч гүйцсэн мРНХ-д байдаггүй бөгөөд таслагдсан боловч үйл ажиллагаа нь хэвээр байгаа дистрофин үүсгэх зориулалттай бөгөөд ингэснээр өвчтөний дасгалын чадварыг сайжруулдаг.

(11) Вайливра

Компани: Ionis Pharmaceuticals болон түүний охин компани Akcea Therapeutics-ийн боловсруулсан.

Зах зээлд гаргах хугацаа: 2019 оны 5-р сард Европын эмийн агентлаг (EMA) маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн.

Заалт: Гэр бүлийн хиломикронемийн хам шинж (FCS) бүхий насанд хүрсэн өвчтөнүүдэд хоолны дэглэмийг хянахаас гадна туслах эмчилгээ болгон.

Тайлбар: Waylivra нь антисенстэй олигонуклеотид эм бөгөөд энэ нь дэлхийн хамгийн анхны FCS-ийн эмчилгээнд маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн эм юм.

(12) Леквио

Компани: Novartis боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2020 оны 12-р сард Европын холбооноос маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн.

Заалт: Анхан шатны гиперхолестеролеми (гетерозигот гэр бүлийн болон гэр бүлийн бус) эсвэл холимог дислипидеми бүхий насанд хүрэгчдийн эмчилгээнд.

Тайлбар: Leqvio бол PCSK9 мРНХ-д чиглэсэн сиРНХ эм юм.Энэ нь холестеролыг (LDL-C) бууруулах дэлхийн анхны сиРНХ эмчилгээ юм.Энэ нь арьсан доорх тарилга хэлбэрээр хийгддэг.Уг эм нь РНХ-ийн хөндлөнгийн оролцоогоор PCSK9 уургийн түвшинг бууруулж, улмаар LDL-C-ийн түвшинг бууруулдаг.Эмнэлзүйн мэдээллээс харахад статиныг зөвшөөрөгдсөн тунгаар хэрэглэсний дараа LDL-C-ийн түвшинг зорилтот түвшинд хүртэл бууруулж чадахгүй байгаа өвчтөнүүдэд Leqvio нь LDL-C-ийг 50 орчим хувиар бууруулж чадна.

(13) Окслумо

Компани: Alnylam Pharmaceuticals боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2020 оны 11-р сард Европын холбооноос маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн.

Заалт: Анхан шатны гипероксалурийн 1-р хэлбэрийн (PH1) эмчилгээнд.

Тайлбар: Оклюмо нь гидрокси хүчлийн оксидаза 1 (HAO1) ​​мРНХ-д чиглэсэн сиРНХ эм бөгөөд хэрэглэх арга нь арьсан доорх тарилга юм.Уг эмийг Alnylam-ийн хамгийн сүүлийн үеийн сайжруулсан тогтворжуулах химийн бодис, ESC-GalNAc коньюгацийн технологийг ашиглан бүтээсэн бөгөөд энэ нь арьсан дор siRNA-г илүү тогтвортой, хүчтэйгээр нэвтрүүлэх боломжийг олгодог.Уг эм нь гидрокси хүчлийн оксидаза 1 (HAO1) ​​мРНХ-ийг задруулж, дарангуйлж, элэг дэх гликолатын оксидазын түвшинг бууруулж, улмаар оксалат үйлдвэрлэхэд шаардлагатай субстратыг хэрэглэж, оксалатын үйлдвэрлэлийг бууруулж, өвчтөнд өвчний явцыг хянах, өвчний шинж тэмдгийг сайжруулахад тусалдаг.

(14) Вилтепсо

Компани: Ниппон Шиньякугийн охин компани болох NS Pharma боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2020 оны 8-р сард FDA-аас маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн.

Заалт: DMD генийн экзон 53 алгасах генийн мутацитай Дюшений булчингийн дистрофи (DMD) өвчнийг эмчлэхэд зориулагдсан.

Тайлбар: Вилтепсо нь DMD генийн өмнөх мРНХ-ийн 53-р экзонтой холбогдож, боловсорч гүйцсэн мРНХ үүссэний дараа 53-р экзоны хэсгийг тайрч, улмаар мРНХ-ийн унших хүрээг хэсэгчлэн засч чаддаг антисенс олигонуклеотид эм юм. өвчтөнүүдийн.

(15) Амондис 45

Компани: Sarepta Therapeutics боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2021 оны 2-р сард FDA-аас маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн.

Заалт: DMD генийн экзон 45 алгасах генийн мутацитай Дюшений булчингийн дистрофи (DMD) өвчнийг эмчлэхэд зориулагдсан.

Тайлбар: Amondys 45 нь антисенс олигонуклеотид эм бөгөөд антисенс олигонуклеотид нь DMD генийн өмнөх мРНХ-ийн 45-р экзонтой холбогдож, улмаар боловсорч гүйцсэн мРНХ үүссэний дараа экзон 45-ын хэсгийг хааж, улмаар мРНХ-ийн нийлэгжилтийг хэсэгчлэн засч, өвчтөний зарим хэсгийг синхрончлоход тусалдаг. хэвийн уурагаас илүү, улмаар өвчтөний шинж тэмдгийг сайжруулдаг.

(16) Амвуттра (вутрисиран)

Компани: Alnylam Pharmaceuticals боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2022 оны 6-р сард FDA-аас маркетингийн зөвшөөрөл авсан.

Заалт: Насанд хүрэгчдэд полиневропати (hATTR-PN) бүхий удамшлын транстиретин амилоидозын эмчилгээнд.

Тайлбар: Амвуттра (Vutrisiran) нь арьсан доорх тарилгын аргаар тарьдаг транстиретин (ATTR) мРНХ-д чиглэсэн сиРНХ эм юм.Vutrisiran нь Alnylam-ийн сайжруулсан тогтвортой байдлын хими (ESC)-GalNAc коньюгат хүргэх платформ дээр суурилсан бөгөөд хүч чадал, бодисын солилцооны тогтвортой байдлыг нэмэгдүүлдэг.Эмчилгээний зөвшөөрлийг түүний III үе шатны эмнэлзүйн судалгааны (HELIOS-A) 9 сарын мэдээлэлд үндэслэсэн бөгөөд нийт үр дүнгээс харахад эмчилгээ нь hATTR-PN-ийн шинж тэмдгүүдийг сайжруулж, өвчтөнүүдийн 50-иас дээш хувь нь өөрчлөгдсөн эсвэл муудахаа больсон байна.

4. Генийн эмчилгээний бусад эмүүд

(1) Рексин-Г

Компани: Epeius Biotech боловсруулсан.

Зах зээлд гаргах хугацаа: 2005 онд Филиппиний Хүнс, Эмийн Захиргаа (BFAD) маркетинг хийхийг зөвшөөрсөн.

Заалт: Хими эмчилгээнд тэсвэртэй хорт хавдрыг эмчлэхэд зориулагдсан.

Тайлбар: Rexin-G нь генээр дүүрсэн нано бөөмсийн тарилга юм.Энэ нь хатуу хавдрыг тусгайлан устгах зорилгоор ретровирусын вектороор дамжуулан циклины G1 мутант генийг зорилтот эсүүдэд нэвтрүүлдэг.Удирдах арга нь судсаар дусаах явдал юм.Хавдрын эсрэг эмийн хувьд үсэрхийлсэн хорт хавдрын эсийг идэвхтэй хайж, устгадаг тул бусад хорт хавдрын эм, тэр дундаа зорилтот биологийн эмүүд үр дүнгүй болсон өвчтөнүүдэд тодорхой эдгээх нөлөөтэй байдаг.

(2) Неоваскулген

Компани: Хүний үүдэл эсийн хүрээлэнгийн боловсруулсан.

Бүртгэлийн хугацаа: 2011 оны 12-р сарын 7-нд ОХУ-д бүртгүүлэхээр батлагдсан бөгөөд дараа нь 2013 онд Украинд худалдаанд гарсан.

Заалт: Захын судасны артерийн өвчин, түүний дотор мөчний хүнд хэлбэрийн ишемийн эмчилгээнд.

Тайлбар: Neovasculgen нь ДНХ-ийн плазмид дээр суурилсан генийн эмчилгээ юм.Судасны эндотелийн өсөлтийн хүчин зүйл (VEGF) 165 ген нь плазмидын нуруун дээр бүтээгдсэн бөгөөд өвчтөнд тарьдаг.

(3) Коллатеген

Компани: Осака их сургууль болон венчур капиталын компаниуд хамтран боловсруулсан.

Зах зээлд гарах хугацаа: 2019 оны 8-р сард Японы Эрүүл мэнд, хөдөлмөр, нийгмийн хамгааллын яамнаас баталсан.

Заалт: Доод мөчний хүнд хэлбэрийн ишемийн эмчилгээ.

Тайлбар: Collategen нь плазмид суурилсан генийн эмчилгээ бөгөөд Японы ген эмчилгээний AnGes компанийн үйлдвэрлэсэн анхны дотоодын генийн эмчилгээний эм юм.Энэ эмийн гол бүрэлдэхүүн хэсэг нь хүний ​​элэгний эсийн өсөлтийн хүчин зүйл (HGF) генийн дарааллыг агуулсан нүцгэн плазмид юм.Хэрэв эмийг доод мөчдийн булчинд тарьсан бол илэрхийлсэн HGF нь бөглөрсөн судаснуудын эргэн тойронд шинэ судас үүсэхийг дэмжинэ.Эмнэлзүйн туршилтууд нь шархлааг сайжруулахад үзүүлэх нөлөөг баталсан.

Foregene генийн эмчилгээний хөгжилд хэрхэн тусалж чадах вэ?

Бид siRNA-ийн эмийн хөгжлийн эхний үе шатанд том хэмжээний скрининг хийхэд скрининг хийх цагийг хэмнэхэд тусалдаг.

Дэлгэрэнгүй мэдээллийг:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/