"Нуклейн хүчлийн эм" нь генетикийн мэдээллийг хянадаг ДНХ, РНХ гэх мэт бодисуудыг хар тамхинд хамааруулдаг "нуклейн хүчлийг" ашигладаг.Эдгээр нь уламжлалт бага молекул жинтэй эм, эсрэгбиеийн эмээр онилдоггүй мРНХ, миРНХ зэрэг молекулуудыг онилох боломжийг олгодог бөгөөд эдгээр эмүүдийг дараагийн үеийн эмийн бүтээгдэхүүн болгон ашиглах их хүлээлт бий.Дэлхий даяар идэвхтэй судалгаа хийгдэж байна, учир нь энэ нь урьд өмнө шийдэгдэх боломжгүй байсан эмүүдийг бий болгоход хүргэнэ.
Нөгөөтэйгүүр, нуклейн хүчлийн эмийг хөгжүүлэхэд “(i) бие дэх нуклейн хүчлийн молекулуудын тогтворгүй байдал”, “(ii) эмийн сөрөг урвалын талаархи санаа зовоосон асуудал”, “(iii) эм дамжуулах тогтолцооны (DDS) хүндрэл” зэрэг шийдвэрлэх шаардлагатай асуудлууд байгааг онцлон тэмдэглэв.Түүнчлэн Европ, АНУ-ын компаниуд нуклейн хүчлийн давамгайлсан патентыг монопольчилж, Японы хөгжилд саад учруулсаны улмаас Японы компаниуд нуклейн хүчлийн эмийн үйлдвэрлэлд нэг алхам хоцорч байна.
Нуклейн хүчлийн эмийн шинж чанар
“Нуклейн хүчлийн эм” нь уламжлалт эмийн бүтээгдэхүүнээс тэс өөр үйл ажиллагааны механизмтай дараагийн үеийн эмийг илрүүлэх технологи юм.Энэ нь дунд зэргийн хэмжээтэй молекулуудад амархан үйлдвэрлэх чадвартай бөгөөд эсрэгбиеийн эмээс давсан үр дүнтэй, аюулгүй байдлыг харуулах чадвартай.Эдгээр онцлогоос шалтгаалан нуклейн хүчлийн эмийг урьд нь эмчлэхэд хүндрэлтэй байсан хорт хавдар, удамшлын эмгэг, түүнчлэн томуу, вируст халдвар зэрэг өвчний үед хэрэглэх хүлээлт бий.
Нуклейн хүчлийн эмийн төрлүүд
ДНХ ба РНХ-ийг ашигладаг нуклейн хүчлийн эмэнд геномын ДНХ-ээс уураг нийлэгждэг үе шатанд нуклейн хүчлийг онилох эм (мРНХ, миРНХ гэх мэт) болон уураг руу чиглэсэн эмүүд орно.
Нуклейн хүчлийн эмийн төрөл, шинж чанар (урьдчилан сэргийлэх, эмчлэх эм)
Үйл ажиллагааны зорилго, механизмын дагуу янз бүрийн төрөл, шинж чанартай нуклейн хүчлийн эмүүд байдаг.
| Төрөл | Зорилтот | Үйл ажиллагааны газар | Үйлдлийн механизм | Дүгнэлт |
| сиРНХ | мРНХ | Эсийн дотор (цитоплазм) | мРНХ-ийн задрал | Хоёр хэлхээтэй РНХ нь ижил төстэй мРНХ-ийн хуваагдалтайдараалал (siRNA), нэг судалтай үсний хавчаар РНХ (shRNA) гэх мэт.RNAi зарчмын дагуу үр дүнтэй |
| миРНХ | микроРНХ | Эсийн дотор (цитоплазм) | микроРНХ солих | Хоёр судалтай РНХ, нэг судалтай үсний хавчаартай РНХ-ийн миРНХэсвэл түүний дуураймал нь муудсан миРНХ-ийн үйл ажиллагааг бэхжүүлэхэд ашиглагддагэмгэгээр |
| Эсрэг мэдрэмж | мРНХ миРНХ | Эсийн дотор (цөм, цитоплазмд) | мРНХ ба миРНХ-ийн задрал, залгах дарангуйлал | Зорилтот мРНХ-тэй холбогддог нэг судалтай РНХ/ДНХболон миРНХ нь доройтол, дарангуйлал үүсгэх,эсвэл залгах үед экзоныг алгасах үйлдэл хийдэг |
| Аптамер | Уураг (эсийн гаднах уураг) | Эсийн гадна талд | Функциональ дарангуйлал | Зорилтот уурагтай холбогддог нэг судалтай РНХ/ДНХэсрэгбие/ДНХ-тэй төстэй байдлаар |
| Хуурамч | Уураг (транскрипцийн хүчин зүйл) | Эс дотор (цөмд) | Транскрипцийг дарангуйлах | Холбох газартай ижил дараалал бүхий давхар хэлхээтэй ДНХтранскрипцийн хүчин зүйлтэй холбогддог транскрипцийн хүчин зүйлийн хувьдзорилтот генийг дарахын тулд өртсөн генийн |
| Рибозим | РНХ | Эсийн дотор (цитоплазм) | РНХ-ийн задрал | Нэг судалтай РНХ нь холбох, задлах ферментийн функцтэйзорилтот РНХ |
| CpG олиго | Уураг (рецептор) | Эсийн гадаргуу | Дархлаа сулрах | CpG хээтэй олигодеоксинуклеотид (нэг судалтай ДНХ) |
| Бусад | - | - | - | Нуклейн хүчлийн эмдээр дурдсанаас бусад үйл ажиллагаа явуулдагPolyI:PolyC (хоёр судалтай РНХ) гэх мэт төрөлхийн дархлааг идэвхжүүлдэг.болон эсрэгтөрөгч |
Шуудангийн цаг: 2023 оны 7-р сарын 25
